Genglycos（pariglasgene brecaparvovec-opnr）的说明书中文简介

一、基本信息

名称：Genglycos、pariglasgene brecaparvovec-opnr

生产厂家：Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

二、适应症：

Genglycos（pariglasgene brecaparvovec-opnr）可减少8岁及以上患有Ia型糖原累积病(GSDIa)的成人和儿童患者的每日玉米淀粉摄入量，作为营养管理的辅助措施。该适应症根据每日玉米淀粉摄入量的减少获得加速批准。

三、用法用量：

1、患者选择

（1）仅选择无可检测抗 AAV8 抗体的患者使用 Genglycos，AAV8 抗体阳性患者禁止使用该药物。目前暂无 FDA 授权的抗 AAV8 总结合抗体检测试剂，市面上现有检测手段的设计、准确度存在差异。

（2）用药前完成肾上腺功能评估，结合临床查体与实验室检验，检测晨间血清皮质醇、促肾上腺皮质激素 ACTH 指标。

（3）给药前开展肝功能评估，结合临床情况与实验室检查，检测丙氨酸转氨酶 ALT、天冬氨酸转氨酶 AST、总胆红素。

2、剂量

本品仅允许**单次静脉输注**给药，标准推荐剂量为 1.0×10¹³ 基因拷贝数每公斤体重（gc/kg），仅做一次静脉滴注。

2. 根据患者实际体重换算总给药体积，按规则取整至最接近的 2mL，配套对应数量安瓿瓶。体重区间 15至＜21kg，总剂量体积 6mL，使用 3 支安瓿；体重每增加 6kg，给药体积增加 2mL，安瓿瓶数量增加 1 支。

3. 体重≥87kg 的患者，统一按照 87kg 体重标准给药，最大总剂量体积 30mL，使用 15 支安瓿瓶。

4. 不同体重档位对应给药：21＜27kg 用 8mL/4 支；27＜33kg 用 10mL/5 支，依次递增直至 81＜87kg，给药体积 28mL，安瓿 14 支，超过 87kg 不再继续上调剂量。

四、不良反应：

常见的不良反应包括转氨酶升高和恶心。与Genglycos相关的警告和注意事项包括超敏反应和输注反应、肾上腺功能不全，以及由于AAV载体DNA整合到基因组中而导致的理论上的致瘤风险。  

五、供应和储存：

Genglycos为静脉输注用制剂，需在≤-60°C条件下运输和储存，保持直立、避光并置于原包装中。药物解冻后不得再次冷冻，完整未穿刺的小瓶可在2°C-8°C冷藏最长12天。稀释后应尽快使用，室温可保存最长24小时，冷藏可保存48小时。

六、禁忌：

已知患有严重肝纤维化或肝硬化的患者禁用本品。  

七、作用机制：

pariglasgene brecaparvovec-opnr的作用机制涉及将人类G6PC基因的一个拷贝递送到肝细胞。该基因被携带在一种经过修饰的非复制型腺相关病毒8型(AAV8)载体中，该载体作为一种运载工具，不能复制自身或导致感染。一旦进入肝细胞，被递送的基因连同其天然启动子和增强子一起，指导细胞产生正常功能的G6Pase。单次输注旨在提供持久的酶生产，因此不重复Genglycos。   

参考资料：https://www.ultragenyx.com/wp-content/uploads/2026/08/GENGLYCOS_USPI.pdf