FDA批准Genglycos（pariglasgene brecaparvovec-opnr）上市后，中国患者什么时候能用

2026年8月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准Genglycos（pariglasgene brecaparvovec-opnr）用于成人及8岁以上儿童Ia型糖原累积病（GSDIa）的治疗，成为首个获FDA批准用于GSDIa的基因疗法。Genglycos的主要治疗目标是减少患者每日所需的玉米淀粉摄入量，同时仍需要持续进行营养管理。与需要长期规律服用的传统药物不同，Genglycos采用一次性静脉输注给药，为GSDIa患者的疾病管理提供了新的治疗思路。

GSDIa是一种罕见遗传代谢疾病，患者由于G6PC基因异常，葡萄糖代谢过程受到影响，通常需要通过严格饮食以及规律摄入玉米淀粉来维持血糖稳定。Genglycos利用AAV8载体将功能性G6PC基因递送至肝细胞，从遗传缺陷相关机制入手改善葡萄糖代谢，因此此次FDA加速批准具有较强的临床和药物研发意义。不过，加速批准意味着相关适应证仍需要通过后续确认性研究进一步验证临床获益。

对于中国患者而言，FDA批准并不代表Genglycos已经能够在国内直接使用。目前中国患者何时可以正式使用，还取决于该药是否向中国国家药品监督管理局（NMPA）提交上市申请，以及后续注册审评、审批和商业化进程。

由于Genglycos刚于2026年8月获FDA批准，目前无法仅根据海外获批时间准确判断其中国上市日期。未来如果完成中国注册并获批，患者才有望通过国内正规医疗渠道接受治疗。在此之前，关注Genglycos中国上市时间的患者可以留意企业后续注册动态及国内药监部门相关信息。

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参考资料：https://ir.ultragenyx.com/news-releases/news-release-details/ultragenyx-announces-us-fda-approval-genglycostm-gene-therapy