奥鲁他尼布（Olutasidenib）治什么病适应症范围及临床用途全面解析

1、适应症

奥鲁他尼布是一种异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）抑制剂，用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。该药适用于经FDA批准的检测方法确认IDH1突变（如R132C、R132G、R132H等）的患者。

2、临床用途

（1）单药治疗：用于复发/难治性AML，尤其是不适合强化化疗的老年患者。关键研究显示，总缓解率（ORR）为35%，完全缓解率（CR+CRh）为30%，中位缓解持续时间25.9个月。

（2）联合治疗：与阿扎胞苷或维奈克拉联合用于新诊断或不适合化疗的IDH1突变AML，正在研究中。

（3）桥接移植：获得CR后可作为造血干细胞移植的桥梁。

3、作用机制与靶点

IDH1突变导致致癌代谢物2-HG积累，抑制细胞分化。奥鲁他尼布抑制突变IDH1酶，降低2-HG，诱导白血病细胞分化。不抑制野生型IDH1，选择性高。

4、适用人群特征

- 年龄≥18岁

- AML经NGS证实IDH1突变

- 经过至少一线治疗后复发或难治

- 不适合或拒绝强化化疗

- 排除分化综合征高风险者（需预防性用药）

5、国内可及性

奥鲁他尼布未在中国上市。美版原研药一盒十几万元。尚无仿制药信息。国内患者若需使用，可参与临床试验（如有）或通过海南博鳌乐城申请特许药品。用药前需进行IDH1基因检测。

关键词标签：

奥鲁他尼布 适应症 AML IDH1突变 靶向治疗

参考资料链接：

https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-olutasidenib-relapsed-or-refractory-acute-myeloid-leukemia-idh1-mutation