艾伏尼布（Ivosidenib）是一种靶向IDH1突变的抑制剂，最初被用于治疗IDH1突变的急性髓系白血病（AML），并获得了FDA批准。近年来，随着对脑肿瘤分子分型的深入研究，研究人员开始探索其在IDH1突变型胶质瘤，尤其是胶质母细胞瘤（Glioblastoma, GBM）中的潜在治疗价值。然而，胶质母细胞瘤是一种极具侵袭性且异质性较高的脑瘤，即使在存在IDH1突变的情况下，其对单一靶向药物的响应仍存在显著差异。
从目前的临床研究数据来看，艾伏尼布在低级别胶质瘤（如IDH1突变的星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤）中显示出较好的疾病控制效果，能够延缓肿瘤进展，部分患者在治疗过程中达到病情稳定。然而，在高级别的胶质母细胞瘤中，虽然艾伏尼布可在分子水平上抑制IDH1突变活性，但由于GBM的多重驱动突变及复杂的肿瘤微环境，其单药疗效相对有限，难以带来显著的生存期延长。
部分小规模临床试验尝试将艾伏尼布与放疗、化疗或其他靶向药物联合使用，以提高其在GBM中的疗效。例如，联合替莫唑胺（Temozolomide）或免疫治疗，正在成为研究热点。这些组合策略试图打破肿瘤的耐药屏障，提升治疗反应率。虽然目前尚无大规模三期研究证实其对胶质母细胞瘤的确切疗效，但相关研究正在推进中。
总体而言，艾伏尼布作为靶向IDH1突变的口服药物，在某些IDH1突变型脑瘤中具有一定疗效，但单药治疗胶质母细胞瘤的效果尚不显著。在未来治疗中，或许需通过联合治疗策略或早期介入才能更好地改善预后。对于患者而言，是否使用艾伏尼布需根据肿瘤分型、IDH1突变状态及治疗阶段，由专业神经肿瘤医生综合评估决定。
参考资料：https://www.drugs.com
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