莫洛替尼（Momelotinib）是一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，主要靶向Janus激酶（JAK）家族中的JAK1和JAK2，同时还具有抑制ACVR1（一种骨形态发生蛋白信号通路成分）的活性。这一作用机制使得莫洛替尼在调节炎症反应、抑制异常造血及改善贫血方面展现出独特优势。
在JAK-STAT信号通路异常活跃的骨髓增殖性疾病中，如原发性骨髓纤维化（PMF）和继发性骨髓纤维化（包括真性红细胞增多症和原发性血小板增多症演变而来的骨髓纤维化），莫洛替尼通过抑制JAK1/2活性，阻断相关细胞因子的异常信号传导，从而减轻脾肿大、改善全身性症状，并抑制病情进展。
与其他JAK抑制剂相比，莫洛替尼在改善骨髓纤维化相关贫血方面具有明显优势。这一效果与其抑制ACVR1相关，使其能够阻断一种名为hepcidin的肝脏合成激素的上调，而hepcidin是铁稳态的重要调控因子。通过降低hepcidin水平，莫洛替尼有助于增加铁利用、改善红细胞生成，从而缓解患者的贫血症状，减少输血依赖。
莫洛替尼目前主要适用于治疗中高危骨髓纤维化患者，尤其是伴有贫血的患者群体。在多项临床试验中，莫洛替尼在改善脾脏体积、缓解症状和提高生活质量方面表现优异，同时对贫血的正向作用使其在现有JAK抑制剂中具有一定的治疗优势。未来，莫洛替尼有望成为骨髓纤维化患者的一线治疗选择之一。
参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Momelotinib
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