Aficamten在梗阻性肥厚型心肌病治疗中显著优于美托洛尔

近日，生物制药公司Cytokinetics宣布，其新型药物Aficamten在治疗梗阻性肥厚型心肌病（HCM）的关键三期临床试验MAPLE-HCM中取得了重要突破。该试验成功达成主要终点，数据显示Aficamten相比标准β受体阻滞剂美托洛尔，显著提升了患者的峰值摄氧量（pVO2），显示出更优的疗效表现。

MAPLE-HCM试验是一项随机、双盲、活性对照的临床研究，注册号为NCT05767346，共纳入175名患有症状性肥厚型心肌病且伴有左心室流出道阻塞的患者。入组患者的心功能处于纽约心脏协会（NYHA）分级II至III级，且临床表现通过堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）评分介于35到90分之间。筛选时，患者的静息左心室流出道梯度（LVOT-G）达到或超过30毫米汞柱，或瓦尔萨尔瓦动作后LVOT-G超过50毫米汞柱，同时左心室射血分数保持在60%以上，呼吸交换率达到1.05及以上，峰值摄氧量低于预测值的100%。

在试验设计中，患者按照1:1的比例被随机分配接受Aficamten或美托洛尔治疗，主要关注点是通过心肺运动测试测量的从基线到第24周的峰值摄氧量（pVO2）变化。结果显示，Aficamten组在提升运动能力方面显著优于美托洛尔组，证明该药物在改善患者心肺功能上的显著优势。同时，安全性分析也显示Aficamten具有良好的耐受性，没有出现明显不良事件。

Cytokinetics研发执行副总裁Fady I. Malik博士表示：“此次MAPLE-HCM试验结果首次证明Aficamten可作为单一药物，为梗阻性肥厚型心肌病患者提供了临床意义显著的治疗改善。这一发现为Aficamten相较于现有治疗方案的潜在益处提供了强有力的证据。” 该公司还透露，试验的完整数据将在即将召开的国际医学会议上公开，届时将有更多细节披露。

关于Aficamten，这是一种创新性的心肌肌球蛋白抑制剂。其作用机制通过限制心肌细胞中活跃的肌动蛋白-肌球蛋白交叉桥的数量，减少肥厚型心肌病患者心脏过度收缩的现象，从而减轻病症并改善心脏功能。目前，美国食品药品监督管理局（FDA）正在审查Aficamten用于治疗梗阻性肥厚型心肌病的新药申请，预计将在2025年12月26日前做出最终监管决定。同时，该药物也正接受欧洲和中国的监管审批，未来有望为全球患者提供新的治疗选择。

总体来看，MAPLE-HCM三期试验的成功不仅为Aficamten的临床应用铺平了道路，也为梗阻性肥厚型心肌病的治疗带来了新希望。随着审批进程的推进，Aficamten有望成为首个针对该疾病的创新心肌肌球蛋白抑制剂，助力改善患者的生活质量和心脏健康。

参考资料：Cytokinetics announces positive topline results from MAPLE-HCM. News release. Cytokinetics. May 13, 2025.

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