非肌层浸润性膀胱癌新突破：基因疗法ADSTILADRIN日本临床结果公布

在日本第112届泌尿外科协会年会上，一项针对非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）的创新疗法ADSTILADRIN的最新3期临床研究初步成果受到广泛关注。该研究由辉凌医药主导，主要针对BCG治疗无缓解的日本患者群体，初步数据显示，该基因疗法在疗效和安全性方面展现出良好的临床潜力。

该项试验（编号NCT05704244）目前正在进行中，研究对象为BCG无反应的NMIBC患者，具体分为两组：一组为伴有原位癌（CIS）和高级别Ta/T1肿瘤的患者，另一组为单纯乳头状肿瘤（Ta/T1）患者。本次会议公布的是CIS合并HG Ta/T1的患者数据。结果显示，在20位接受ADSTILADRIN治疗的日本患者中，有75%在治疗3个月后达到了完全缓解（CR），即15位患者病灶完全消失。

在安全性方面，ADSTILADRIN同样表现出较高的耐受性。数据显示，80%的患者（16人）在治疗过程中出现药物相关不良反应，共记录76例不良事件。其中，大部分为1级轻度不良反应（占比超过84%），另有少数2级中度反应。令人关注的是，未观察到3级以上严重不良事件，表明此疗法在日本人群中具有良好的安全可控性。

ADSTILADRIN此前已于2022年12月获得美国FDA批准，用于治疗高危且BCG无缓解、伴有原位癌（可合并乳头状肿瘤）的NMIBC成人患者。这是首个获批的非复制型膀胱内基因疗法，具有划时代意义。该疗法的批准依据是3期CS-003临床研究（NCT02773849），该研究结果显示其完全缓解率为51%，其中近一半患者的缓解可维持超过一年，缓解中位持续时间达到9.7个月。

除了临床试验数据之外，一项来自梅奥诊所的真实世界研究也在2025年泌尿系统肿瘤会议上公布，为ADSTILADRIN的临床价值提供了有力补充。在该研究中，79%的可评估患者（n=24）在3个月时达到了完全缓解，且84%的缓解者维持了缓解状态，随访期中未达到中位缓解持续时间。此外，43名接受膀胱灌注治疗的患者中，无需膀胱切除的生存率高达95%，总体生存率为100%。

总体来看，ADSTILADRIN在日本3期试验中的表现与美国临床及真实世界数据高度一致，甚至在三个月的缓解率上略高，进一步确认了其在BCG无效NMIBC患者治疗中的临床价值。虽然该药尚未在日本正式上市，但随着试验推进和更多数据积累，未来有望为更多亚洲患者带来新希望。

参考资料：Ferring Unveils New Data with ADSTILADRIN® (nadofaragene firadenovec-vncg) at 112th Annual Meeting of the Japanese Urological Association’, press release. Ferring Pharmaceuticals; published 21 April 2025.

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