拉罗替尼（Larotrectinib）是一种高度选择性的TRK抑制剂，主要用于治疗携带NTRK基因融合的实体瘤患者。与传统按器官分类的治疗方式不同，拉罗替尼是一种“组织不可知”型抗癌药物，即无论肿瘤起源于何种组织或器官，只要检测出NTRK融合突变，患者就有可能从这种靶向治疗中获益。这种精准治疗理念开创了癌症治疗的新模式。
NTRK基因融合是一类罕见但明确的致癌驱动突变，可能出现在多种实体瘤中，如婴儿纤维肉瘤、唾液腺癌、甲状腺癌、乳腺癌、肺癌、结直肠癌等。拉罗替尼可有效抑制融合蛋白引发的异常信号传导，从而阻止肿瘤生长。临床研究显示，拉罗替尼在不同肿瘤类型中均表现出较高的客观缓解率，并且疗效持久，特别适用于传统治疗无效或已转移的患者。
与其他抗癌药相比，拉罗替尼的耐受性相对较好，不良反应通常较轻微，如疲劳、头晕、恶心、转氨酶升高等，大多数患者可继续完成治疗而无需中断用药。这也使得拉罗替尼特别适合儿童或身体较弱的患者使用，尤其是在儿童软组织肉瘤或罕见肿瘤中的应用较为广泛，改善了过去这类患者缺乏有效治疗方案的局面。
综上所述，拉罗替尼主要适应症是治疗携带NTRK融合突变的多种实体瘤患者，不受肿瘤原发部位限制，是首批获批用于“组织不可知”适应症的靶向药之一。随着基因检测技术的发展，越来越多患者可以通过检测明确NTRK融合状态，从而接受个体化的精准治疗。未来，拉罗替尼有望在更多NTRK相关癌症中获得广泛应用。
参考资料：https://www.vitrakvi.com/
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