恩西地平说明书全解读，用药指南一网打尽！

恩西地平（Enasidenib）是一种靶向治疗药物，专门用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2型（IDH2）突变的复发或难治性急性髓性白血病（AML）成人患者。作为一种新型的小分子IDH2抑制剂，恩西地平通过特异性抑制突变型IDH2酶的异常代谢活性，有效减少异常代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）的积聚，从而恢复造血干细胞的分化潜力。这一机制在多个体外及体内实验模型中已被证实，对于阻止AML的进一步恶化具有重要意义。

该药物的推荐剂量为每天一次口服100毫克，无需考虑进餐时间，建议每天在相近时间服用以维持稳定的血药浓度。患者需将药片完整吞服，禁止咀嚼、压碎或掰开，避免影响其缓释机制或生物利用度。在治疗过程中，如果患者出现漏服，应尽快在当日补服，并在次日继续正常用药计划，但不应在短时间内重复服药以补偿漏服剂量。值得注意的是，为了实现疗效，建议持续用药至少六个月，即便早期未观察到明显反应，也不应仓促停止治疗，因为部分患者的临床反应可能延迟数月。

恩西地平的疗效在多项临床研究中得到了验证。根据美国FDA批准前的关键研究数据，在一项名为AG221-C-001的Ⅰ/Ⅱ期试验中，患有IDH2突变的复发或难治性AML患者在使用恩西地平治疗后的客观缓解率（ORR）约为40%，其中完全缓解（CR）率超过19%。更重要的是，该药物对患者的缓解持续时间中位数达到了5.8个月，一部分患者甚至维持缓解超过一年。这使恩西地平成为治疗该类AML患者的靶向首选方案之一，特别是在传统化疗无效或患者无法耐受化疗的情况下，提供了一种全新的治疗策略。

恩西地平的主要不良反应包括高胆红素血症、分化综合征（Differentiation Syndrome）、食欲减退、呕吐、腹泻、白细胞增多症及电解质紊乱等。其中分化综合征是一种潜在致命但可逆的不良反应，表现为发热、呼吸困难、肺浸润、水肿和低血压等，通常在治疗的前几周内发生，一旦识别需立即给予糖皮质激素治疗并考虑暂时停药或减量。另一个显著不良反应是高胆红素血症，这主要由于药物对UGT1A1酶的抑制作用所致，通常表现为间接胆红素升高，多为可逆并可通过密切监测和支持治疗控制。

使用恩西地平之前必须进行IDH2突变检测，以明确患者是否适合该药物治疗。在治疗过程中，需定期监测患者的血常规、生化指标及疾病状态，以评估疗效并及时发现不良反应。该药物目前在海外如美国由Celgene公司推出，已获得FDA的孤儿药资格认证，但在中国大陆的上市及医保报销情况尚不明确，仅可通过特药渠道获取。

参考资料：https://www.idhifa.com/

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