佩米替尼（Pemigatinib）是一种口服小分子靶向药物，主要用于治疗携带FGFR2（成纤维细胞生长因子受体2）基因融合或重排的胆管癌。它于2020年获得FDA批准，并成为首个针对胆管癌FGFR2基因异常的靶向治疗药物。此外，该药也在其他恶性肿瘤（如尿路上皮癌）中进行研究，用于有FGFR突变的患者。
佩米替尼通过抑制FGFR（成纤维细胞生长因子受体）信号通路来发挥抗肿瘤作用。具体机制如下：
1.FGFR通路的异常激活：FGFR基因突变、融合或扩增可导致细胞过度增殖、抑制细胞凋亡，并促进肿瘤生长。
2.佩米替尼的靶向抑制作用：该药可选择性抑制FGFR1、FGFR2和FGFR3，阻断其信号传导，进而抑制癌细胞生长，诱导癌细胞死亡。
3.抑制血管生成：FGFR信号还与肿瘤血管生成相关，佩米替尼通过抑制该通路，可以减少肿瘤供血，从而抑制肿瘤生长。
佩米替尼主要用于治疗局部晚期或转移性胆管癌患者，尤其是FGFR2基因融合或重排的病例。临床试验数据显示，佩米替尼治疗该类胆管癌患者的客观缓解率（ORR）约为36%，部分患者可长期获益。此外，该药也在膀胱癌、脑瘤等FGFR异常的肿瘤中进行研究，未来可能拓展适应症。
佩米替尼是一种针对FGFR基因异常的靶向药，通过抑制FGFR信号通路来阻止肿瘤生长。目前，它已成为治疗胆管癌的重要选择，并在其他癌种中持续研究。患者在使用佩米替尼前，通常需要进行基因检测，确认是否存在FGFR2融合或突变，以确保药物适用性。
参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB15102
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