米哚妥林（Midostaurin）是一种酪氨酸激酶抑制剂（TKI），广泛用于治疗急性髓细胞白血病（AML）和其他一些癌症。它通过抑制细胞内的酪氨酸激酶，阻止肿瘤细胞的生长和扩散，起到阻断癌细胞分裂的作用，从而发挥抗癌效果。特别是，米哚妥林对Fms相关酪氨酸激酶3（FLT3）突变阳性的AML患者具有显著的治疗效果，FLT3突变是AML患者中常见的预后不良因素。
米哚妥林最初被批准用于治疗伴有FLT3突变的急性髓细胞白血病，这种突变出现在约三分之一的AML患者中，并且与较差的预后相关。FLT3突变通过增强细胞增殖和抑制细胞凋亡，从而促进癌细胞的快速增长。米哚妥林能够有效地靶向这些突变，抑制FLT3的活性，阻止癌细胞的生长，从而提高患者的总生存率。
在美国FDA批准的临床试验中，米哚妥林被证明能与化疗药物联合使用，提高了治疗效果，特别是在FLT3突变阳性的AML患者中。在一项名为“Ratify”的III期临床试验中，米哚妥林与标准化疗药物联合使用的患者显示出较传统治疗方案更好的生存率和缓解率，这使得米哚妥林成为治疗这类AML患者的重要药物。试验结果表明，米哚妥林的联合治疗可以显著延长患者的总生存期（OS）和无病生存期（RFS）。
此外，米哚妥林在急性髓细胞白血病患者接受干细胞移植后的维持治疗中也表现出了积极的效果。尽管这一领域的研究仍在继续，但早期的结果显示，米哚妥林在预防疾病复发、延长缓解期方面具有潜力。
参考资料：https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a617033.html
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