奥贝胆酸的使用说明书概述

一、药物信息

通用名称：奥贝胆酸（Obeticholic acid）

商品名称：Ocaliva

完整名称：Obeticholic acid、奥贝胆酸、Ocaliva

二、适应症

奥贝胆酸被批准用于治疗成人原发性胆汁性胆管炎（PBC），适用患者包括两类：一是无肝硬化的患者，二是没有门静脉高压证据的代偿性肝硬化患者。在这两种情况下，奥贝胆酸可以与对熊去氧胆酸（UDCA）反应不佳的患者联合使用，或作为无法耐受UDCA的患者的单一治疗方案。

三、用法与剂量

在开始奥贝胆酸治疗前，医生需评估患者的肝功能，确保没有失代偿性肝硬化（如Child-Pugh B级或C级）及代偿性肝硬化伴随门脉高压的症状（例如腹水、胃食管静脉曲张及持续性血小板减少症）。在这些情况下，禁用该药。

推荐剂量：对于无肝硬化或代偿性肝硬化的PBC患者，初始推荐剂量为每日一次口服5mg，持续3个月。患者应确保无门静脉高压证据，并对适当剂量的UDCA未能产生足够的生化反应至少一年，或对UDCA不耐受。在初始治疗3个月后，如ALP和/或总胆红素水平无显著下降且耐受治疗，可增至每日一次10mg的最大剂量。

剂量调整：在治疗过程中，若患者出现肝功能失代偿或伴有门脉高压的迹象，或发生明显的不良反应，应立即停止使用。此外，无法耐受每日5mg剂量的患者可调整为隔日5mg，或将每日10mg的患者调整回每日5mg。也可选择暂时中断治疗，最长不超过2周，然后根据患者的生化反应和耐受性重新开始并逐步增加剂量。

用药管理：奥贝胆酸可与食物同服或空腹服用。若患者同时使用胆汁酸结合树脂，需在服用奥贝胆酸前或后至少4小时服用，或尽量延长时间间隔服用。

四、不良反应

在临床研究中，常见的不良反应包括瘙痒、乏力、腹痛、不适、皮疹、关节痛、咽喉疼痛、头晕、便秘、周围水肿、心悸、发热、甲状腺功能异常及湿疹等。其中，瘙痒可能导致患者中断治疗，多数发生在治疗初期，并随着时间推移逐渐减轻。此外，上市后还报告了肝衰竭、新发肝硬化、直接胆红素和总胆红素增加，以及黄疸等不良反应。

五、供应与存储

奥贝胆酸片剂有5毫克和10毫克两种规格，包装在40毫升的高密度聚乙烯瓶中。储存温度应保持在20°C至25°C（68°F至77°F），允许在15°C至30°C（59°F至86°F）的范围内波动，以确保药物的稳定性和有效性。

六、禁忌症

奥贝胆酸禁用于以下患者：失代偿性肝硬化患者（如Child-Pugh B级或C级）或既往有失代偿事件者；或有门静脉高压证据的代偿性肝硬化患者（如腹水、胃食管静脉曲张、持续性血小板减少症）；或完全胆道梗阻患者。

七、作用机制

奥贝胆酸作为FXR（法尼醇X受体）的激动剂，主要在肝脏和肠道中发挥作用。FXR是一种重要的核受体，在调节胆汁酸、炎症、纤维化及代谢途径中起着关键角色。通过抑制胆固醇的合成并增强胆汁酸从肝细胞的运输，FXR的激活能够降低肝细胞内胆汁酸浓度，从而限制循环胆汁酸池的整体大小，促进胆汁分泌，减少肝脏对胆汁酸的暴露。

八、用药过量

在临床试验中，PBC患者如果每日服用奥贝胆酸25mg（最高推荐剂量的2.5倍）或50mg（最高推荐剂量的5倍），其肝脏不良反应发生率会呈剂量依赖性增加，包括肝功能指标升高、腹水、黄疸、门静脉高压及PBC加重。在PBC失代偿期肝硬化患者中，有报告显示超出推荐剂量后，会出现严重的肝脏不良反应；即使是接受推荐剂量的患者，也有可能出现这些不良反应。在用药过量的情况下，应对患者进行仔细观察，并根据需要给予支持性治疗。

参考资料：https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=cdfbe0cd-eb15-45a1-ac17-531bcda21aec

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