奎扎替尼治疗效果如何

2023年7月20日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了奎扎替尼（quizartinib，商品名Vanflyta，由第一三共株式会社生产）与标准阿糖胞苷和蒽环类药物的诱导治疗、阿糖胞苷巩固治疗，以及作为巩固化疗后的维持单药治疗，用于新诊断为FLT3内部串联重复（ITD）阳性的急性髓细胞白血病（AML）成年患者。这一批准基于严格的临床试验结果，为AML患者提供了新的治疗选择。

QuANTUM-First（NCT02668653）是一项关键性的随机、双盲、安慰剂对照试验，共纳入了539名新诊断为FLT3-ITD阳性AML的患者。该试验采用前瞻性的临床试验检测来确定FLT3-ITD状态，并通过伴随诊断LeukoStrat CDx FLT3突变检测进行回顾性验证。患者被按1:1的比例随机分配至奎扎替尼组（n=268）或安慰剂组（n=271），并接受相应的诱导、巩固治疗及维持单药治疗。值得注意的是，在开始巩固治疗后，患者并未重新随机分组，而接受造血干细胞移植（HSCT）的患者在HSCT恢复后开始维持治疗。

试验的主要疗效结果指标是总生存期（OS），即从随机分组日期起至因任何原因死亡为止的时间。在经过至少24个月的随访后，主要分析结果显示，奎扎替尼组的OS有统计学显著改善，风险比（HR）为0.78，95%置信区间（CI）为0.62至0.98，双侧p值为0.0324。此外，奎扎替尼组的完全缓解（CR）率为55%，中位持续时间为38.6个月，而安慰剂组的CR率也为55%，但中位持续时间仅为12.4个月。然而，需要注意的是，奎扎替尼并不适用于异基因HSCT后的维持单药治疗，因为在这种情况下，尚未证实使用奎扎替尼能够改善OS。

尽管奎扎替尼展现出了显著的治疗效果，但其使用也伴随着一定的风险。黑框警告指出，该药物可能导致QT间期延长、尖端扭转型室性心动过速和心脏骤停等严重心脏问题。因此，奎扎替尼仅通过风险评估和缓解策略（REMS）下名为Vanflyta REMS的受限计划提供，以确保患者在使用过程中的安全。

关于奎扎替尼的用药方案，推荐剂量如下：诱导治疗期间，每天口服35.4毫克，第8-21天为“7+3”方案；巩固治疗期间，第6-19天每天口服35.4毫克；维持治疗期间，第1至14天每天口服26.5毫克，此后每天口服53毫克，最多持续三十六个28天的周期。

总之，奎扎替尼的批准为FLT3-ITD阳性AML患者提供了新的治疗希望。然而，在使用过程中，医生和患者需要密切关注其潜在的心脏风险，并遵循严格的用药方案以确保治疗的安全性和有效性。

参考资料：https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/fda-approves-quizartinib-newly-diagnosed-acute-myeloid-leukemia

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