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普拉替尼(Pralsetinib),商品名为普吉华,是一种创新的抗癌药物,特别针对表达RET基因变异的细胞,显示出显著的抑制作用。作为受体酪氨酸激酶RET的抑制剂,普拉替尼是中国首个获批上市的选择性RET抑制剂。它通过有效抑制RET及其下游分子的磷酸化,进而抑制携带RET融合基因的癌细胞增殖,为癌症治疗提供了新的途径。
普拉替尼的适用范围广泛,主要用于治疗转染重排(RET)基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的成人患者。此外,它也适用于需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)的成人和12岁及以上的儿童患者。对于那些需要系统性治疗且放射性碘难治的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌的成人和12岁及以上儿童患者,普拉替尼同样显示出良好的治疗效果。
在临床研究中,普拉替尼表现出了令人瞩目的疗效。例如,在ARROW研究中,对于既往接受过铂类药物化疗的RET融合阳性的转移性NSCLC患者,普拉替尼治疗后的总体缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)均达到了令人满意的水平。这些数据为普拉替尼在抗癌治疗中的应用提供了有力的支持。
总的来说,普拉替尼作为一种新型的抗癌药物,通过其独特的机制,为RET基因变异的癌症患者提供了新的治疗选择。其广泛的适用范围和显著的治疗效果,使得普拉替尼在抗癌领域具有重要的地位。随着研究的深入和临床应用的拓展,普拉替尼有望为更多癌症患者带来希望和生机。
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