贝组替凡治疗VHL病相关肿瘤的6年随访结果如何？

问题解答：

对于肾癌患者，贝组替凡（Welireg）治疗von Hippel-Lindau病相关肿瘤的6年随访结果显示了持久的抗肿瘤活性和可控的安全性。根据LITESPARK-004研究的最新数据，中位随访时间为73.8个月，61例患者中34例仍在接受治疗。在疗效方面，VHL病相关肾细胞癌的客观缓解率为70%，中枢神经系统血管母细胞瘤为52%，胰腺神经内分泌肿瘤为91%。在可评估的眼部血管母细胞瘤中，100%的眼睛显示改善，中位缓解持续时间未达到。自开始贝组替凡治疗以来，61例患者中22例接受了25次VHL相关肿瘤减缩手术，而在此前5年内有46例患者接受了至少一次肿瘤减缩手术。安全性方面，3级治疗相关不良事件发生在12例患者中，最常见的3级事件为贫血，未发生4级或5级治疗相关不良事件。研究结论认为，贝组替凡在VHL病相关肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌肿瘤患者中持续显示出持久的抗肿瘤活性和可控的安全性。

参考资料：Journal of Clinical Oncology——临床试验结果|https://ascopubs.org/doi/abs/10.1200/JCO.2026.44.16_suppl.4550

作者：骏熙|药得医学编辑团队

医学审核：马志娟|药得医学审核团队

更新日期：2026年11月12日