贝组替凡对VHL病相关胰腺神经内分泌肿瘤的疗效如何？

问题解答：

贝组替凡对von Hippel-Lindau病相关胰腺神经内分泌肿瘤显示出极高的客观缓解率。根据LITESPARK-004研究的最新数据，贝组替凡治疗VHL病相关胰腺神经内分泌肿瘤的客观缓解率高达91%。该研究的中位随访时间为73.8个月，在61例患者中34例仍在接受治疗。除了胰腺神经内分泌肿瘤外，贝组替凡在VHL病相关肾细胞癌中的客观缓解率为70%，在中枢神经系统血管母细胞瘤中为52%。在可评估的眼部血管母细胞瘤中，100%的眼睛显示改善，中位缓解持续时间未达到。自开始贝组替凡治疗以来，61例患者中仅22例接受了25次VHL相关肿瘤减缩手术，而在此前5年内有46例患者接受了至少一次肿瘤减缩手术。安全性方面，3级治疗相关不良事件发生在12例患者中，最常见的为贫血，未发生4级或5级治疗相关不良事件。这些数据表明贝组替凡在VHL病相关肿瘤中具有持久的抗肿瘤活性。

参考资料：Journal of Clinical Oncology——临床试验结果|https://ascopubs.org/doi/abs/10.1200/JCO.2026.44.16_suppl.4550

作者：骏熙|药得医学编辑团队

医学审核：马志娟|药得医学审核团队

更新日期：2026年11月10日