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瑞比苏弗基因・埃蒂斯帕沃维克基因疗法(rebisufligene etisparvovec)---Fayuvi

瑞比苏弗基因・埃蒂斯帕沃维克基因疗法(rebisufligene etisparvovec)---Fayuvi

  • 药品别名:

    Fayuvi,UX111

  • 剂型:

    注射液

  • 规格:

    每小瓶浓度为 1.0×10¹³ 载体基因组 / 毫升(vg/mL)。每瓶可抽取体积为 2 mL。以药盒形式供应,每个药盒含 5~105 支单剂量药瓶

  • 有效期:

    见产品外包装

  • 原研药厂:

    Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

  • 产地:

    美国

  • 价格:

    详询客服

  • 上市版本:

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  • 服务保障:

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【注意事项】
-肝毒性:
监测肝酶与总胆红素水平,直至糖皮质激素减量完成后 2 周,并根据临床需要继续监测。对于出现肝酶升高的患者,持续监测至肝酶恢复至基线水平。
- 血小板减少症:
输注后前 4 周每周监测血小板计数,之后连续 6 个月每月监测。
- 血栓性微血管病(TMA):
若出现相关体征与症状,应立即开展进一步检查,评估是否存在溶血性贫血及肾功能损伤。
- 超敏反应与输注反应:
输注期间及输注后均需监护。如出现症状,暂停输注;情况允许时,待输注反应消退后,降低输注速率重新开始给药。
-恶性肿瘤风险:
如发生恶性肿瘤,请及时告知医生。

【禁忌】
无

【特殊人群】
-妊娠:
尚无本品用于怀孕女性的相关数据。尚未开展动物生殖与发育毒性研究,评估妊娠女性使用本品是否会对胎儿造成损害。妊娠女性或计划妊娠的女性不得使用本品治疗。
-哺乳期:
目前尚无本品是否分泌至于人乳汁中、对母乳喂养婴儿的影响以及对泌乳量影响的相关数据。应综合评估母乳喂养对婴儿发育与健康的获益、母亲使用本品的临床需求,以及本品或母亲基础疾病可能对母乳喂养婴儿带来的潜在不良影响。
-儿童:
本品在 MPS IIIA 型(粘多糖贮积症 ⅢA 型)儿科患者中的安全性和有效性已得到证实。支持本品用于儿科患者的依据来自 3 项开放标签、单臂研究(研究 1、研究 2、研究 3),共入组 33 例儿科患者,治疗时平均年龄 41.5 个月(范围:3.0 个月~9.2 岁)。
-老年人:
本品尚未在65岁以上老年人患者中开展临床研究。

【药物相互作用】
在本品给药前,需评估患者的疫苗接种情况。在本品治疗(及糖皮质激素使用)前 30 天内,以及糖皮质激素用药期间,应避免接种各类疫苗。

作者:药得医学编辑团队

医学审核:药得医学审核团队

发布日期:2026-09-18

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