【使用方法】
-本品仅供单剂量一次性静脉输注，持续输注1小时。
-本品输注前准备：
1）考虑存在潜在肝毒性风险，需评估肝功能【丙氨酸氨基转移酶（ALT）、天门冬氨酸氨基转移酶（AST）、γ- 谷氨酰转移酶（GGT）、总胆红素】及肝脏相关病史。
2）考虑存在潜在血小板减少风险，需评估血小板计数、凝血酶原时间（PT）以及活化部分凝血活酶时间（aPTT）。
3）评估患者是否存在可升高糖皮质激素治疗相关风险的疾病状态。若存在具有临床意义的感染，需待感染充分控制后方可开展治疗。
4）检测抗 AAV9 抗体。抗 AAV9 总结合抗体滴度升高（≥1:100）的患者不推荐使用 本品
- 自本品输注前 1 日起，按照表 2 推荐方案给予口服糖皮质激素（泼尼松或泼尼松龙）。

-配制：
1）所需设备与耗材
- 可控制流速的注射泵（给药前预先备好注射泵）。
- 用于本品给药的20mL或50mL 聚丙烯注射器（给药前备好注射器）
-注射器数量与规格取决于患者给药体积。
- 21 号不锈钢针头。
- 0.2 微米（µm）管路内输注过滤器，其最大工作压力需适配注射泵或泵参数设置。
- 装有乳酸林格氏液、哈特曼溶液或 0.9% 氯化钠注射液的无菌注射器，用于冲洗输注管路。
2）一般注意事项
- 本品配制需采用无菌操作技术。配制与给药全程佩戴手套及防护眼镜。
- 使用前，药瓶置于原纸盒包装内，避免阳光直射。
- 若发生本品药液洒漏，使用对无包膜病毒确有灭活效果的杀病毒剂进行处理，并用吸附材料吸干。
- 未使用药品以及所有可能接触过本品的耗材，按照当地生物安全规范进行处置。
3）解冻与检查
-根据患者体重核对本品所需剂量，确认药盒内有足够数量药瓶，可配制该患者的输注药液。
-临近使用前才可解冻、穿刺药瓶。若患者无法在当日完成给药，本品的储存方式需遵循。
-将药瓶从原包装取出，检查药瓶或瓶盖有无破损；如有破损，禁止使用。
-室温 20℃～25℃（68℉～77℉）条件下解冻药瓶，至少 30 分钟，直至无可见冰块。禁止使用水浴或外部热源加热；禁止摇晃药瓶，防止产生泡沫；不可隔夜解冻。
-目视检查解冻后的药液。本品为澄清至半透明的无色液体，可含有少量白色至类白色微粒。若药液变色，或存在除少量白色至类白色微粒以外的异物，则禁止使用该瓶药液。
4）抽取至注射器内
-解冻完成后，使用 21 号不锈钢针头，将本品从药瓶抽取至聚丙烯注射器中。
-可能需要多支注射器。给药前完成全部注射器配制。多瓶药液可合并抽取至同一支注射器。
5）接入管路过滤器并预冲输注系统
-在装有本品的注射器与输液管路之间接入 0.2 微米（µm）管路过滤器。
-使用本品药液预冲管路与过滤器。
-给药前及给药期间，注射器置于室温保存。本品在 20℃～25℃室温条件下最长可稳定存放 24 小时。
-给药：
1. 本品给药场所需配备可立即处置严重输注反应与超敏反应的医护人员及急救设备。建议留置第二根静脉导管，用于输注反应发生时急救给药。
2. 本品为单次给药，经外周静脉缓慢输注，输注时长约 1 小时；使用带 0.2 微米（µm）在线过滤器的静脉导管及注射泵给药。
   - 禁止静脉推注或快速弹丸式给药。
   - 不可在同一根静脉管路中同时输注其他药品。
   - 禁止使用中心静脉管路或皮下植入式输液港。
3. 若发生严重输注反应或超敏反应，暂停输注，并酌情给予支持治疗与药物处置。输注暂停后，待症状缓解，经主管医师评估，可降低输注速率重启输注。
4. 为保证患者接收全部给药剂量，当最后一支装有本品的注射器药液输注完毕后，使用乳酸林格氏液、哈特曼溶液或 0.9% 氯化钠注射液，以输注末段相同流速冲管，排尽管路内残留本品药液。
-输注后监测：
本品给药后需完成以下检验项目：
1）丙氨酸氨基转移酶（ALT）、天门冬氨酸氨基转移酶（AST）、γ- 谷氨酰转移酶（GGT）、总胆红素：前 2 周每周检测 1 次；之后每 2 周检测 1 次，直至糖皮质激素减量完成后 2 周，并根据临床情况按需复查。所有出现肝酶升高的患者，需持续监测肝功能直至指标回落至基线水平。
2）血小板计数：前 4 周每周检测 1 次；输注后 6 个月内每月检测 1 次，并根据临床情况继续监测。

【推荐剂量】
本品输注前，需复核基线肝功能检查结果，并评估血小板计数、凝血酶原时间及活化部分凝血活酶时间。
推荐剂量为每公斤体重 3.0×10¹³ 载体基因组（vg），静脉输注，持续输注1小时。
表 1：推荐给药剂量

ᵃ 给药体积按照患者体重区间上限计算，向上取至最接近的 2 mL。
ᵇ 体重＞70 kg 的患者，按 70 kg 体重计算给药剂量。

【剂量调整】
无

【服用过量处理】
无

【漏服处理】
无