司美替尼（Selumetinib）是一种常用于治疗1型神经纤维瘤病(NF1)的癌症的药物。尽管司美替尼可以在许多患者中有效抑制肿瘤生长，但有时候癌细胞可能会对其产生耐药性。NF1是一种终身疾病，据报道，NF1患者的预期寿命减少了10-15年，尽管目前可用的医疗管理对预期寿命的估计尚不清楚。当患者出现

司美替尼（Selumetinib）是第一个可用于临床试验以外的丛状神经纤维瘤（PNs）治疗MEK抑制剂，只有少数患有1型神经纤维瘤病(NF1)患者有症状的丛状神经纤维瘤。对于NF1患者来说，使用司美替尼治疗是唯一可用的药物治疗，因为其广泛的不可手术的PNs会导致显著的疼痛、功能障碍和/或毁容。临床研

一项临床试验的初步结果显示，一种名为司美替尼（Selumetinib）的研究药物可以缩小患有1型神经纤维瘤病(NF1)遗传综合征的儿童和年轻人的肿瘤，并可能改善由称为丛状神经纤维瘤的肿瘤引起的疼痛和活动能力下降等症状，这种肿瘤在许多NF1患者中出现。二期试验涉及50名2-18岁的NF1和丛状神经纤维

司美替尼（Selumetinib）是丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)通路的上游调节因子。MEK和ERK都是RAS调节的RAF-MEK-ERK途径的重要组成部分，该途径通常在不同类型的癌症中被激活。司美替尼于2019年4月获得美国FD

司美替尼（Selumetinib）是一种口服的选择性丝裂原活化蛋白激酶(MEK)1和2抑制剂。司美替尼阻断MEK活性并抑制RAF-MEK-ERK途径激活的细胞系的生长，从而导致细胞增殖和PN生长的抑制。司美替尼有10毫克或25毫克的口服胶囊。司美替尼的推荐剂量为25mg/m2基于体表面积(BSA)每

司美替尼（Selumetinib）用于治疗至少2岁儿童的神经纤维瘤病（一种导致肿瘤在神经上发展的遗传疾病），同时适用于患有不能手术切除的丛状神经纤维瘤的儿童。神经纤维瘤病可能导致大脑或脊髓肿瘤、学习障碍、皮肤上或皮下肿瘤或骨骼畸形，丛状神经纤维瘤是从身体任何地方的神经生长的大肿瘤，并且可能在以后的生

美国阿斯利康和MSD公司（在美国和加拿大称为默克公司）在2020年4月宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准激酶抑制剂司美替尼（Selumetinib）用于治疗2岁及以上患有神经纤维瘤病1型（NF1）的儿童患者，这些患者同时患有有症状的、不可手术的丛状神经纤维瘤（PN），商品名称为Koselu

司美替尼（Selumetinib）是首个被批准用于1型神经纤维瘤病和不可手术的症状性丛状神经纤维瘤（PN）儿童的药物。为了维持肿瘤反应，司美替尼治疗通常持续多年，长期安全性和疗效数据还不清楚。一项关于司美替尼治疗不可手术PN儿童的1/2期临床试验，提供了长达5年的额外安全性和疗效数据。总的来说，对于

司美替尼（Selumetinib）是一种用于治疗丛状神经纤维瘤的药物，丛状神经纤维瘤是一种沿着神经的良性(非癌性)肿瘤，当患有1型神经纤维瘤病(NF1)的3岁以上儿童出现症状且无法通过手术切除时。1型神经纤维瘤病很罕见，司美替尼已经被指定为“孤儿药”(一种用于罕见疾病的药物)。司美替尼中的活性物质s

司美替尼（Selumetinib）用于治疗I型神经纤维瘤病（NF-1）患者的神经纤维瘤，这是一种罕见的进行性疾病，由编码神经纤维蛋白1的基因突变或缺陷引起。I型神经纤维瘤病通常会在儿童早期被诊断出来，其特征是皮肤颜色(色素沉着)的改变、神经和骨骼损伤以及一生中良性和恶性肿瘤发展的风险。司美替尼是专门