新型MEK1/2抑制剂司美替尼（Selumetinib）仅被批准用于治疗有限年龄组的1型神经纤维瘤病(NF-1)。1型神经纤维瘤病被认为是罕见的，估计发病率为1/3000。这是一种由NF1基因突变引起的遗传性常染色体显性疾病，可导致各种并发症，包括神经系统中多种肿瘤的发展。患有这种疾病的一些患者出现

司美替尼（Selumetinib）是一种口服非腺苷-5-三磷酸(ATP)竞争性抑制剂，对MEK1/2具有高度特异性。它是一种强效、紧密结合、非竞争性的MEK抑制剂，对纯化的MEK1的中值抑制浓度（IC50）为14.1nmolL-1，在10μmol/L-1时对超过40种其他丝氨酸/苏氨酸激酶没有观察到

司美替尼（Selumetinib）的推荐剂量基于体表面积（BSA），为25mg/m2，每天口服两次（大约每12小时一次），直到疾病恶化或出现不可接受的毒性。司美替尼通常需要空腹服用，每次给药前2小时或每次给药后1小时不要进食。如果患者服用司美替尼期间出现不良反应，医生可能会调整司美替尼的剂量，如果调

在来自关于74名患有1型神经纤维瘤病（NF1）和丛状神经纤维瘤（PN）的儿童患者使用司美替尼（Selumetinib）治疗的临床研究中，最常见的不良反应（≥40％）为呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮、口腔炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。根据不良反应的严重程度，应停用、减

司美替尼（Selumetinib）用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1；一种导致肿瘤在神经上生长的神经系统疾病），这些儿童患有无法通过手术完全切除的丛状神经纤维瘤（PN；软肿瘤）。司美替尼属于激酶抑制剂类药物，它的工作原理是阻断异常蛋白的活动，这种异常蛋白是肿瘤生长的信号，这有助于阻止或减缓肿瘤的生长。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了司美替尼（Selumetinib）优先审查、突破性治疗和孤儿药物指定的申请,它被授予罕见儿科疾病称号，用于治疗儿科1型神经纤维瘤病（NF1）以及罕见儿科疾病优先审查凭证，2020年4月，司美替尼被FDA批准用于治疗1型神经纤维瘤病患儿，这是美国批准的第一种治疗这

2020年4月美国食品药品监督管理局（FDA）批准司美替尼（Selumetinib）用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1的儿童患者，这些患者患有有症状的、不可手术的丛状神经纤维瘤（PN）。激酶抑制剂司美替尼是第一种被批准用于患有这种使人虚弱且通常会毁容的罕见疾病的儿科患者的疗法。在SPRINT

美国食品药品监督管理局（FDA）批准司美替尼（Selumetinib）用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）的儿童患者，这些患者患有有症状的、不可手术的肿瘤。丛状神经纤维瘤（PN）是神经纤维瘤病1最显著的临床特征之一，主要发生在儿童期和激素变化期间。以前没有被批准的用于肿瘤缩小或消退的药物疗法

在司美替尼（Selumetinib）的临床研究中，患者在治疗期间有心肌病、眼睛毒性、胃肠道毒性、皮肤毒性、肌酸磷酸激酶升高、维生素E水平、出血风险增加、胚胎-胎儿毒性等不良事件的发生，根据不良反应的严重程度，暂停、减少剂量或永久停用司美替尼。1、心肌病：定义为左心室射血分数（LVEF）低于基线≥10

一、通用名称：司美替尼商品名称：KOSELUGO、科赛优全部名称：司美替尼、Selumetinib、、硫酸氢司美替尼胶襄、硫酸司美替尼、科舒洛、SelumetinibHydrogenSulfateCapsules二、适应症：司美替尼（Selumetinib）适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF