伏索利肽（Vosoritide）是一种针对成骨细胞的C型钠尿肽受体（CNP-R）激动剂，主要用于治疗软骨发育异常导致的侏儒症，如成骨不全性矮小或软骨发育不全引起的儿童矮小症。其作用机制通过激活CNP信号通路，抑制FGFR3信号过度活跃，从而促进软骨细胞增殖和骨骼纵向生长，改善骨骼发育，从而提高身高。

伏环孢素（Voclosporin）是一种新型口服免疫抑制剂，主要用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）伴活动性狼疮性肾炎（LN）。其作用机制通过选择性抑制钙调神经磷酸酶（calcineurin），减少T细胞活化，从而控制炎症反应和肾脏损伤。尽管在国内尚未上市，但在海外市场已有原研药销售，其临床疗效和市场评

普托马尼（Pretomanid）是一种新型抗结核药物，属于硝基咪唑类化合物，主要用于治疗耐多药结核（MDR-TB）和耐广谱药结核（XDR-TB）。其独特的抗菌机制使其在耐药结核治疗中具有重要意义。普托马尼通过靶向结核分枝杆菌的呼吸链，抑制能量代谢，并在厌氧环境下生成自由基杀灭菌体，能够作用于活动性和

埃万妥单抗（amivantamab）是一种双特异性单抗，能够同时抑制EGFR和MET受体信号通路，这使其在EGFR外显子20插入突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者中具有独特疗效。传统靶向药物对这一突变类型的NSCLC疗效有限，而埃万妥单抗通过特异性结合并阻断两条关键信号通路，促进肿瘤细胞凋亡和抑制增

索拉非尼/多吉美（Sorafenib）作为全球首个被广泛认可用于晚期肝细胞癌的口服靶向治疗药物，自获批以来在多项国际研究中展现了重要临床价值，也是目前肝癌系统治疗中最具代表性的基础药物之一。它的疗效主要通过延长总体生存期、延缓疾病进展、抑制肿瘤血管生成以及干预肝癌细胞的多条信号通路而体现。在海外指南

托沃拉非尼（Tovorafenib，商品名OJEMDA™）是一种口服、每周一次给药的型IIRAF激酶抑制剂，专为携带BRAF融合/重排或BRAFV600突变的儿童低级别胶质瘤（pediatriclow-gradeglioma，pLGG）患者设计。这类患者在经过标准治疗失败后往往缺乏有效的靶向治疗选择

罗普司亭（Romiplostim）是一种重组人血小板生成素（TPO）受体激动剂，最初用于治疗慢性免疫性血小板减少性紫癜（ITP）。近年来，随着研究的深入，罗普司亭在再生障碍性贫血（AplasticAnemia，简称AA）中的潜在疗效逐渐受到关注。该药物通过刺激骨髓中巨核细胞的增殖与分化，促进血小板生

奥希替尼（Osimertinib）是第三代不可逆EGFR酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI），对常见致敏突变（如Ex19del、L858R）以及因早期EGFR-TKI产生的T790M耐药突变均具有抑制活性。药物口服给药，标准剂量为每日80mg；对部分脑膜转移或特殊病例有用到更高剂量的报道，但需在专科

曲美替尼（Trametinib）是一种高度选择性的MEK抑制剂，主要通过阻断RAS/RAF/MEK/ERK信号通路来抑制肿瘤细胞的生长与增殖。该药被广泛用于治疗携带BRAFV600突变的晚期黑色素瘤、非小细胞肺癌以及部分结直肠癌患者。近年来，随着靶向联合治疗理念的发展，曲美替尼常与BRAF抑制剂（如

福巴替尼（Futibatinib）是一种靶向治疗药物，专门用于治疗那些存在FGFR2基因融合或重排的胆管癌（CCA）患者，尤其是那些病情已进展并且无法手术切除的病例。对于这些患者而言，福巴替尼提供了一种新的治疗选择，尤其是在传统治疗效果有限的情况下。近年来，越来越多的临床研究显示，福巴替尼在治疗转移