恩扎卢胺/恩杂鲁胺（Enzalutamide）是一种非甾体类抗雄激素药物，主要用于治疗去势抵抗性前列腺癌（CRPC）。它通过阻断雄激素受体的功能，抑制雄激素信号通路，从而减少癌细胞的生长和扩散。前列腺癌依赖雄激素生长，因此，抑制雄激素的作用可以显著控制肿瘤的进展。恩扎卢胺不仅能够有效延缓癌症进展，改

伏昔尼布（Vorasidenib，商品名VORANIGO）是一种新型的小分子口服药物，属于双特异性异柠檬酸脱氢酶（IDH）抑制剂，可选择性抑制IDH1和IDH2突变酶活性。IDH突变广泛存在于胶质瘤及部分血液系统恶性肿瘤中，通过催化异柠檬酸向2-羟基戊二酸（2-HG）转化，导致细胞代谢紊乱和肿瘤细胞

莫洛替尼（Momelotinib）是一种口服的Janus激酶（JAK）抑制剂，主要靶向JAK1、JAK2以及ACVR1通路，被用于治疗骨髓纤维化（Myelofibrosis,MF）等骨髓增生性肿瘤。该药通过抑制异常的JAK-STAT信号通路，从而减少炎症因子释放、改善造血功能、降低脾脏体积，并缓解与

罗普司亭（Romiplostim）是一种重组融合蛋白类促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），主要用于治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者，尤其是对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除等传统治疗无效的患者。该药物通过与TPO受体结合，激活JAK2/STAT5信号通路，促进骨髓中巨核细胞的增殖与成熟，

奥希替尼（Osimertinib）是一种第三代EGFR靶向药物，主要用于治疗存在EGFR突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者，尤其对T790M耐药突变患者疗效显著。该药物通过不可逆结合突变的EGFR受体，阻断信号通路，从而抑制肿瘤细胞的增殖与转移。临床数据显示，奥希替尼能有效延长无进展生存期和总生存

阿那格雷（Anagrelide）和干扰素是两种常用于治疗骨髓增生性疾病的药物，它们在治疗中的作用和机制各有不同，适用于不同类型的患者。阿那格雷主要用于治疗原发性血小板增多症（ET）和其他骨髓增生性疾病，而干扰素则常用于治疗慢性粒细胞白血病（CML）和其他特定类型的白血病。在治疗效果、药物机制、副作用

普纳替尼（Ponatinib）与奥雷巴替尼（Olverembatinib，也称奥雷巴替尼或HQP1351）都是第三代口服BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKI），主要用于慢性髓性白血病（CML）和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）患者。二者在分子靶向、耐药克服能力及临床应用上具有相似性

伏环孢素（Voclosporin）是一种新型口服免疫抑制剂，属于环孢素衍生物，主要用于治疗自身免疫性疾病，尤其是在系统性红斑狼疮（SLE）伴肾脏损害的患者中显示出较好的疗效。作为一种钙调神经磷酸酶抑制剂，伏环孢素能够通过抑制T淋巴细胞活化及减少炎症细胞因子释放，从而减轻免疫介导的组织损伤，是近年来自

普托马尼（Pretomanid）是一种新型抗结核药物，主要用于耐多药结核（MDR-TB）治疗。它通过抑制结核分枝杆菌的细胞壁合成及产生活性氮自由基实现杀菌作用。然而，普托马尼并非针对神经系统或睡眠障碍的药物，目前尚无科学证据支持其在发作性睡病（narcolepsy）患者中的疗效，因此在该人群中使用缺

替洛利生（Pitolisant，商品名Wakix®）是一种口服组胺H3受体拮抗剂/逆向激动剂，主要用于成人发作性嗜睡症（narcolepsy）伴或不伴猝倒（cataplexy）的治疗。它通过增强大脑组胺释放，提高觉醒状态，从而改善白天过度嗜睡和猝倒症状。需要注意的是，替洛利生可以缓解症状，但