氯法齐明（Clofazimine）与贝达喹啉（Bedaquiline）是两种常用于治疗耐药性结核（MDR-TB和XDR-TB）的药物。它们通过不同的作用机制，在联合治疗中显示出协同效应，能够显著提高治疗效果，减少耐药分枝杆菌的产生，并加速患者的康复。氯法齐明最初用于治疗麻风，后来也被用于结核治疗，而

根据ETCTN105592期试验（NCT05859334）安全性入组队列的研究结果，厄达替尼（Erdafitinib）具有可预测的毒性特征，并在FGFR-TACC（F3T3）基因融合的复发性或进展性IDH野生型胶质瘤患者中显示出早期疗效信号，该研究结果已在2025年神经肿瘤学会年会上公布。该药物在该

芦可替尼片/鲁索替尼（Ruxolitinib）是一种口服JAK抑制剂，主要通过抑制JAK-STAT信号通路发挥作用。该药物已被广泛应用于治疗一些血液系统疾病，尤其是与骨髓增生异常相关的疾病，如骨髓纤维化（MF）和真性红细胞增多症（PV）。对于血小板增多症（ET）患者，尤其是那些表现为高血小板水平、骨

布格替尼/布加替尼（Brigatinib）是一种用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的靶向药物，特别是对那些具有ALK基因突变的患者。与其他ALK抑制剂相比，布格替尼在治疗耐药性和疾病进展方面表现出了独特的优势。布格替尼和其它ALK抑制剂，如克唑替尼（Crizotinib）、厄洛替尼（Alectini

考比替尼（Cobimetinib，商品名Cotellic）是一种选择性、口服的小分子MEK抑制剂，属于靶向抗肿瘤药物。其作用靶点为RAF/MEK/ERK信号通路中的MEK1和MEK2，能够抑制肿瘤细胞增殖和促进凋亡。RAF/MEK/ERK通路在多种肿瘤的发生和发展中起关键作用，尤其是携带BRAFV6

伏索利肽（Vosoritide）是一种靶向治疗药物，主要用于治疗患有软骨发育不全（Achondroplasia）的儿童。软骨发育不全是一种由FGFR3基因突变引起的常见先天性矮小症，其特征为四肢短小、身高显著低于同龄儿童、脊柱及四肢发育异常等。传统治疗方式主要是对症管理或手术矫正，难以从根本上改善生

托沃拉非尼（Tovorafenib，商品名Ojemda）是一种新型口服泛RAF激酶抑制剂，主要针对携带BRAF融合/重排或V600突变的肿瘤患者，尤其适用于儿童低级别胶质瘤（pLGG）的治疗。BRAF异常在胶质瘤的发生和发展中起关键作用，可导致肿瘤细胞异常增殖、逃逸凋亡和耐药。传统治疗方法如手术、放

特立妥珠单抗（Telisotuzumab，商品名EMRELIS）是一种新型靶向治疗药物，主要针对表皮生长因子受体家族的c-Met过表达肿瘤，包括非小细胞肺癌（NSCLC）患者。c-Met作为肿瘤细胞增殖、侵袭和转移的重要信号通路，在部分晚期NSCLC患者中异常活跃，因此成为靶向治疗的重要方向。EMR

普纳替尼（Ponatinib）是一种第三代口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI），主要用于治疗慢性髓性白血病（CML）及部分急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，尤其对T315I突变阳性的难治患者疗效显著。作为三代靶向药，其研发和临床推广代表了国内在抗白血病靶向药物领域的重要进展。普纳替尼通过高效抑制BCR

普托马尼（Pretomanid）作为近年来结核病治疗领域的重要突破药物，专门用于耐多药结核（MDR‑TB）和广泛耐药结核（XDR‑TB）患者。耐药结核长期以来一直是全球公共卫生的重大挑战，由于传统治疗方案疗程长、毒副作用显著且成功率有限，患者治疗依从性低，治疗负担大。Pretomanid的出现，为M