维奈克拉/维奈托克（Venetoclax）通过抑制BCL-2蛋白，使异常淋巴细胞或髓系细胞走向程序性死亡，在某些分子分型中展现出较好缓解效果。但血液系统恶性肿瘤本身具有高度异质性，是否能达到长期无病状态，与基因突变类型、既往治疗史及患者年龄密切相关。海外治疗理念更强调“深度缓解”和“微小残留病灶控制

2025年12月3日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准匹妥布替尼/吡托布鲁替尼/捷帕力（Jaypirca，通用名：pirtobrutinib）用于治疗既往接受过共价BTK抑制剂治疗的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。该药由EliLillyandCo

艾伏尼布（Ivosidenib），商品名拓舒沃（Tibsovo），是一种针对IDH1突变的口服小分子靶向抑制剂，主要用于治疗携带IDH1突变的急性髓系白血病（AML）患者。该药通过抑制突变型IDH1酶活性，减少2-羟基戊二酸等异常代谢物的生成，从而解除对白血病细胞分化的阻滞，使异常幼稚细胞逐步向成熟

维奈克拉/维奈托克（Venetoclax）是一种靶向药物，主要用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）和其他类型的白血病。它通过抑制BCL-2蛋白，解除癌细胞对凋亡的抑制作用，从而促进白血病细胞的死亡。对于慢性淋巴细胞白血病患者，维奈克拉提供了一种新的治疗途径，特别是对于那些对传统治疗方法（如化疗）耐药

伊马替尼（Imatinib）是目前治疗慢性髓性白血病（CML）最常用的靶向药物之一。它通过抑制BCR-ABL融合基因产生的酪氨酸激酶活性，能够有效阻止癌细胞的异常增殖。BCR-ABL融合基因是CML患者体内特有的基因突变，是导致白血病发生的主要原因。伊马替尼通过选择性抑制这一突变基因的酪氨酸激酶活性

艾伏尼布（Ivosidenib）是一种高选择性靶向IDH1突变的口服小分子抑制剂，其商品名为拓舒沃。该药物通过特异性抑制突变的IDH1酶活性，阻断肿瘤代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的异常生成，从而促进白血病细胞的分化成熟，恢复正常的细胞功能。作为精准医疗时代的代表性药物，艾伏尼布为特定基因突变的血

塞利尼索（Selinexor）是一种新型的口服药物，属于XPO1抑制剂，主要通过抑制细胞核与细胞质之间的蛋白质运输来发挥作用。尽管塞利尼索在多个血液肿瘤和某些实体瘤的治疗中展现出一定的临床效果，但目前它尚未被批准用于治疗急性髓系白血病（AML）。尽管如此，塞利尼索在急性髓系白血病中的潜力仍在研究中。

瑞维美尼（Revumenib）是一种口服的Menin抑制剂，主要用于治疗伴有KMT2A（MLL）重排或NPM1突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）以及伴有核仁素（NPM1）突变的急性白血病。该药物通过阻断Menin与KMT2A融合蛋白的相互作用，抑制白血病细胞的增殖和存活，为特定分子亚型的白血

根据发表的一项新研究，在不适合强化治疗的急性髓性白血病（AML）患者中使用减少剂量或缩短持续时间的维奈克拉/维奈托克（Venetoclax）不仅可以保持疗效，还可以通过增强治疗持续性显著改善临床结果。维奈克拉与低甲基化药物（HMA）的结合从根本上改变了不适合的老年AML患者的治疗模式。尽管具有里程碑

艾伏尼布（Ivosidenib），商品名拓舒沃（Tibsovo），是一种针对IDH1突变的口服小分子靶向抑制剂，主要用于治疗携带IDH1突变的急性髓系白血病（AML）患者。该药通过抑制突变型IDH1酶活性，减少2-羟基戊二酸等异常代谢物的生成，从而解除对白血病细胞分化的阻滞，使异常幼稚细胞逐步向成熟