FDA批准匹米替尼（pimicotinib）治疗症状性腱鞘巨细胞瘤

文章摘要：2026年11月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准匹米替尼（pimicotinib）上市，用于治疗部分无法通过手术安全切除的成人症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）。匹米替尼是中国自主研发的口服靶向创新药，该药由默克集团在美国和加拿大负责商业化，是一种口服激酶抑制剂。

疾病背景与作用机制

1.疾病背景

腱鞘巨细胞瘤是一种发生于关节及其周围组织的罕见肿瘤，可引起关节疼痛、肿胀和活动受限。对于部分患者，手术切除可能造成明显功能损害，因此需要药物治疗选择。

2.作用机制

匹米替尼是一种口服、高选择性的集落刺激因子1受体（CSF-1R）抑制剂。CSF-1R信号通路参与TGCT的发生发展，通过抑制该靶点，有望控制肿瘤生长并改善相关症状。

适应症与用法用量

1.适用人群：此次获批适用于成人症状性TGCT患者，尤其是手术切除可能导致功能受限加重或严重并发症的患者。

2.推荐剂量：每日口服50 mg，每日一次，可随餐或空腹服用。

临床研究数据

此次批准主要依据国际多中心III期MANEUVER研究。

1.研究设计：研究采用随机、双盲、安慰剂对照设计，纳入存在可测量病灶、且手术可能造成严重功能损害的TGCT患者，按2:1比例接受匹米替尼50 mg每日一次或安慰剂治疗。

2.主要疗效结果：研究主要终点为治疗第25周的客观缓解率（ORR），结果显示，匹米替尼组ORR为56%，安慰剂组为3.2%。

3.其他疗效指标：此外，匹米替尼组患者在关节活动范围、疼痛程度和身体功能方面均较安慰剂组显著改善。长期随访中，缓解持续时间中位数尚未达到；在第25周达到缓解的患者中，91%的缓解持续至少6个月，77%持续至少12个月。

安全性与用药注意事项

1.常见不良反应：
包括瘙痒、皮疹、面部水肿、眼周水肿、疲劳、恶心、头痛和外周水肿。

2.实验室指标异常：
包括肌酸磷酸激酶、乳酸脱氢酶、转氨酶、脂肪酶、胆固醇及淀粉酶升高。

3.重要风险：
说明书提示肝毒性、胚胎-胎儿毒性，以及血清肌酐升高但不伴肾功能改变等风险，治疗期间需根据说明书进行监测。

FDA批准意义

匹米替尼此次获批，为部分不适合手术切除的症状性TGCT成人患者提供了新的口服靶向治疗选择。该药曾获得FDA快速通道资格和突破性疗法认定，并通过Project Orbis国际肿瘤药物协作审评机制接受审查。

参考资料：

美国食品药品监督管理局（FDA）：《FDA批准匹米替尼治疗症状性腱鞘巨细胞瘤》

https://www.fda.gov/drugs/cancer-approvals/fda-approves-pimicotinib-symptomatic-tenosynovial-giant-cell-tumor

作者：王奕|药得医学编辑团队

医学审核：马志娟|药得医学审核团队

更新日期：2026年11月11日