泊那替尼/普纳替尼（英可欣）的完整说明书内容有哪些重要信息

一、泊那替尼是什么药？主要治疗哪些疾病？

普纳替尼又称泊那替尼，英文通用名为 Ponatinib，商品名 ICLUSIG。它属于靶向治疗药物，并非传统细胞毒性化疗药。

泊那替尼/普纳替尼（ponatinib）适用于符合条件的成年患者，主要包括：

1. 慢性期慢性粒细胞白血病（CP-CML）：对至少两种既往激酶抑制剂耐药或不耐受的患者。

2. 加速期或急变期 CML，以及 Ph+急性淋巴细胞白血病（ALL）：当其他激酶抑制剂不适用时，可考虑使用。

3. T315I 突变阳性患者：包括慢性期、加速期、急变期 CML，以及 T315I 阳性 Ph+ALL。

需要注意，泊那替尼不适用于新诊断慢性期 CML 的常规一线治疗。具体是否适用，需要结合疾病分期、基因突变结果和既往治疗情况判断。

二、泊那替尼的作用机制是什么？

泊那替尼通过抑制异常酪氨酸激酶信号，干扰白血病细胞的生长和存活。它能够抑制 ABL 激酶及其 T315I 突变体，也可作用于 VEGFR、PDGFR、FGFR、KIT、RET、FLT3 等多种激酶。

其中，T315I 是 BCR-ABL 激酶结构域的一种突变，可能导致部分既往靶向药物疗效下降。泊那替尼对该突变具有抑制活性，因此在特定耐药患者中具有治疗价值。不过，具有靶点抑制活性并不意味着所有患者都能获得相同疗效，治疗效果仍受疾病阶段、突变状态和既往治疗等因素影响。

三、泊那替尼的用法用量及剂量调整

泊那替尼为口服片剂，可随餐或空腹服用，片剂应整片吞服，不应压碎、掰开或咀嚼。

1. 慢性期 CML：推荐起始剂量为每日45mg。达到 BCR-ABL1 国际标准（IS）≤1%后，通常减至每日15mg。若后续疗效丧失，可根据既往耐受情况重新调整剂量。

2. 加速期或急变期 CML，以及特定 Ph+ALL 单药治疗：推荐起始剂量通常为每日45mg。若治疗约3个月仍未出现反应，说明书建议考虑停药评估。

3. 不良反应引起的剂量调整：慢性期 CML 可按说明书逐步调整至每日30mg、15mg或10mg；加速期、急变期 CML及 Ph+ALL 单药治疗通常调整至每日30mg、15mg。无法耐受规定最低剂量时，可能需要永久停药。

4. 肝功能损害：给药前应评估肝功能，肝功能受损患者需按照说明书调整起始剂量及后续治疗方案。

泊那替尼的剂量调整与疾病类型、治疗反应及毒性程度有关，不应自行增减药量。

四、泊那替尼有哪些常见不良反应？

泊那替尼常见不良反应包括皮疹、关节痛、腹痛、头痛、便秘、皮肤干燥、高血压、疲劳、发热、恶心、液体潴留、水肿、出血、贫血、肝功能异常及胰腺炎或脂肪酶升高等。

更需要关注的是严重不良事件：

- 动脉闭塞及静脉血栓栓塞：可能涉及心肌梗死、脑卒中及其他血管事件，部分病例可危及生命。

- 心力衰竭与高血压：治疗期间应监测血压、心功能及相关症状。

- 肝毒性：可能出现严重肝损伤，治疗前及治疗期间需要检查肝功能。

- 胰腺炎和骨髓抑制：需要结合血清脂肪酶、血常规等检查进行监测。

- 其他风险：还包括神经病变、眼部毒性、出血、心律失常、肿瘤溶解综合征、可逆性后部白质脑病综合征、伤口愈合受损及胃肠穿孔等。

如出现胸痛、突发肢体无力、呼吸困难、严重腹痛或明显出血，应及时接受紧急评估。

五、泊那替尼的储存方法

泊那替尼建议在 20°C至25°C 下储存，允许短时温度偏差为15°C至30°C。具体仍应以所持药品包装和说明书为准。

参考资料：美国 DailyMed 泊那替尼药品说明书https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=16d804b6-4957-43ee-b18c-3b36ec37c5ac

作者：王奕|药得医学编辑团队

医学审核：马志娟|药得医学审核团队

更新日期：2026年10月28日