FDA批准Isembyld（apitegromab-mstn）上市，首款直接靶向肌肉的脊髓性肌萎缩症新药

2026年9月，美国FDA正式批准Isembyld（apitegromab‑mstn）注射液上市，这是全球第一款直接作用于骨骼肌组织的脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物。不同于现有SMN通路药物只保护运动神经元，该药从肌肉层面改善肌力，拿到孤儿药、罕见儿科疾病、快速通道多项加速资质，为已经在使用SMN2靶向药物的2岁以上SMA患者带来联合治疗新方案。

一、生产厂家与药物作用机制

Isembyld由**Scholar Rock**研发申报，属于全人源单克隆抗体。药物靶向肌抑素（myostatin）前体及潜伏型蛋白，阻断肌抑素激活，解除该蛋白对骨骼肌生长的抑制作用。现有SMA药物主要修复运动神经元存活蛋白，解决神经源头损伤；而本品直接作用于肌肉本身，二者可以搭配联用，神经保护加上肌肉力量提升形成互补治疗模式，给药方式为静脉输注，每4周一次。

二、疾病概况与获批适应症

脊髓性肌萎缩症SMA属于罕见常染色体隐性遗传病，由SMN1基因双等位突变引发，脊髓运动神经元不断凋亡，造成进行性肌肉萎缩、肌力下降，严重影响患儿行走、坐立、吞咽等运动功能。当前诺西那生钠、利司扑兰等SMN2靶向药可以保护残存运动神经元，但不少患者即便神经得到保护，已经受损的肌肉力量改善依旧有限。

本次获批适应症：2周岁及以上儿童、成人SMA患者，**必须正在接受SMN2靶向标准治疗**，不可单独使用本品。适合2型、3型已经开展神经靶向治疗、但肌肉力量仍然不足的患者群体。

三、SAPPHIREⅢ期临床试验核心批准数据

审批依据全球多中心随机双盲安慰剂对照SAPPHIREⅢ期试验（NCT05156320），入组2‑21岁无法独立行走的SMA受试者，全部同时使用原有SMN2靶向治疗。52周周期，采用HFMSE汉密尔顿功能运动扩展量表评估运动能力变化。

数据显示，10 mg/kg治疗组34.2%受试者HFMSE评分提升≥3分，安慰剂组仅13.5%；对照组大多出现运动功能下滑，用药组实现肌力稳定甚至提升。安全性整体可控，常见不良反应为上呼吸道感染、呕吐、咳嗽、肠胃炎；说明书重点警示骨折风险，临床需要监测骨骼健康状况。

四、安全提示与临床创新价值

用药需留意骨折风险，定期评估骨骼；常见多为轻中度感染类不良反应。本品不能替代诺西那生钠、利司扑兰等SMN2靶向药，只能作为联合添加治疗。

在Isembyld出现之前，SMA治疗全部聚焦运动神经元，缺少直接改善骨骼肌的药物。它开创“神经保护+肌肉增强”联合治疗新思路，弥补单纯神经元治疗后肌力恢复不足的短板。不过药物不能逆转已经发生的严重肌肉损毁，提倡尽早联合干预，帮助更多SMA患者稳住运动功能，延缓身体能力衰退，改写SMA现有治疗格局。

关键词标签：Isembyld；apitegromab‑mstn；Scholar Rock；脊髓性肌萎缩症SMA；肌抑素抑制剂；SAPPHIRE试验；SMN2靶向治疗；罕见神经肌肉病

参考资料：https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-isembyld-apitegromab-mstn-muscle-targeted-children-adults-spinal-muscular-atrophy-sma-6881.html