Isembyld（apitegromab-mstn）的说明书中文简介

一、基本信息

名称：Isembyld；apitegromab-mstn

生产厂家：Scholar Rock

二、适应症：

Isembyld（apitegromab-mstn）是一种处方药，用于治疗目前正在接受存活运动神经元2（SMN2）靶向治疗的成人和2岁及以上儿童的脊髓性肌萎缩症（SMA）。

尚不清楚Isembyld对2岁以下儿童是否安全有效。

三、用法用量：

1、推荐剂量：Isembyld的推荐剂量为 10mg/kg，每 4 周进行一次静脉输注，输注时长约 60 至 120 分钟，输注速率不得超过 150mL / 小时。临床研究中评估过 20mg/kg 每 4 周一次方案，但该剂量未显示额外疗效，不推荐使用，给药前药物必须稀释。

2、漏用处理：若错过预定给药，可尽快补用本品，自补药当天起，间隔 4 周重启给药周期；也可跳过本次漏用剂量，在下一次原定给药时间恢复用药，维持原有给药计划。

3、配制操作：需由医护人员在无菌环境下，用 0.9% 氯化钠注射液将药物稀释至终浓度 5mg/mL。依据患者体重计算药量与所需药瓶数量，药瓶从冰箱取出后在原包装盒内回温，禁止外部加热，严禁摇晃。用药前目视检查药液，药液应为澄清至轻度乳光、无色至微黄色，出现变色或微粒则弃用。抽取药液转移至不含 DEHP 的输液袋，加入 0.9% 氯化钠注射液稀释，轻柔颠倒混匀，不可与其他药物混用，瓶内剩余药液直接丢弃。

4、稀释液储存：稀释后的药液建议现配现用；若暂不使用，避光保存，室温 20℃~25℃或 2℃~8℃冷藏条件下最长放置 4 小时（含配制、输注时间），不可冷冻。

5、输注要求：冷藏药液需自然回温，禁止外部热源加热，再次检查药液性状。使用配备 0.2 或 0.22 微米低蛋白结合 PES 在线滤器、不含 DEHP 的专用管路输注。输注完成后，用 0.9% 氯化钠注射液冲洗管路，保证全部药物输注完毕。

四、不良反应：

在Isembyld的临床研究中，常见的不良反应包括上呼吸道感染、呕吐、咳嗽、其他病毒感染、头痛、胃肠炎、咽炎以及过敏反应；与其相关的警告和注意事项包括严重骨折。

五、供应和储存：

Isembyld注射液是一种澄清至中度乳白色、无色至微黄色的溶液。它是作为一个150毫克/3毫升(50毫克/毫升)的单剂量玻璃瓶提供的。将ISEMBYLD小瓶保存在原纸盒中的2°C至8°C(36°F至46°F)冰箱中，以避免光照。不要冻结。不要摇晃。丢弃未使用的部分。

六、作用机制：

Isembyld中的活性物质apitegromab是一种蛋白质，属于全人单克隆IgG4抗体，旨在附着于肌生长抑制素的非活性形式，肌生长抑制素是一种限制肌肉生长的蛋白质。通过阻止这些不活跃的形式变得活跃，apitegromab降低了肌生长抑制素的作用。这有望防止肌肉流失并保持肌肉质量。   

参考资料：https://scholarrock.com/documents/label/us/ISEMBYLD_PI.pdf