FDA批准Pasatru（garetosmab-grts），全球首款抑制进行性骨化性纤维发育不良新骨形成靶向药

2026 年 8 月 19 日，美国 FDA 批准再生元制药全人源单抗Pasatru（garetosmab-grts），用于成人进行性骨化性纤维发育不良（FOP），减少患者新的异位骨化病灶生成，同时降低医生评估的疾病急性发作。这是该超罕见遗传病领域又一款全新靶向药物，打破以往缺少可抑制新骨生成治疗手段的困境，药物支持居家静脉输注，为罕见病长期管理提供新思路。

一、生产厂家与药物作用机制

Pasatru 研发生产企业为**再生元制药 Regeneron Pharmaceuticals**，依托 VelocImmune 技术平台开发全人源单克隆抗体。药物靶点为 Activin‑A 蛋白，该蛋白是 FOP 患者体内驱动肌肉、韧带等软组织异常骨化的关键分子；通过中和 Activin‑A，阻断结缔组织向异位骨转化，**仅能够抑制新病灶产生，无法消除已经形成的陈旧骨头**。除医院输液外，条件允许情况下可开展居家输注，减轻罕见病患者往返医院的负担。

二、进行性骨化性纤维发育不良疾病概况与适应症

FOP 属于极其罕见的遗传性疾病，全球确诊病例约 900 例。患者的肌肉、肌腱、韧带等软组织会不断异常转化成骨骼，也就是异位骨化（HO）。反复急性发作之后，关节逐渐僵硬、活动受限，多数患者 30 岁前后需要依靠轮椅生活，患者中位生存年龄仅 56 岁。外伤、轻微磕碰都可能诱发疾病爆发，过去临床只能做对症止痛处理，缺少可以阻止新骨长出的药物。

本次获批适应症限定成人活动性 FOP 患者，用于减少新异位骨化病灶，降低临床评估的疾病急性发作；暂未获批儿童及青少年，针对未成年人的 OPTIMA-2Ⅲ 期临床试验计划于年内启动。

三、OPTIMAⅢ 期临床试验核心批准数据

审批依据多国家多中心 Ⅲ 期 OPTIMA 试验（NCT03188666），一共入组 63 名成年活动性 FOP 受试者，按分组分别接受 10mg/kg、3mg/kg garetosmab‑grts 以及安慰剂，每 4 周给药一次，持续治疗 56 周。

1. 异位骨化病灶：对比安慰剂，10mg/kg 剂量组新病灶减少 90%，3mg/kg 剂量组新病灶减少 94%；安慰剂组出现 19 处新病灶，高剂量组仅 2 处，低剂量组仅 1 处。

2. 疾病急性发作：10mg/kg 剂量组医生评估急性发作下降 88%；但患者自我报告的发作次数和对照组没有明显差异。

3. 安全性：三组严重不良事件整体数量接近；常见不良反应包括脓肿、痤疮、多毛、眉毛脱落、口腔溃疡、鼻出血、毛囊炎、皮疹等皮肤软组织相关问题。

四、用药警示、给药方案与临床创新价值

药品带有胚胎‑胎儿毒性黑框警告，用药期间以及末次给药之后 6 个月，育龄人群必须采取有效避孕措施。推荐起始剂量 10 mg/kg，静脉滴注 60 分钟，每 4 周一次；如果耐受不佳，可以下调至 3 mg/kg。

FOP 治疗最大难点就是阻止软组织不断长出异常骨骼，Pasatru 是对照试验中证实可以大幅抑制新异位骨病灶的靶向单抗。虽然不能逆转已经发生的关节强直，但是可以延缓残疾进程，降低疾病急性爆发带来的痛苦。目前该药物正在欧盟、日本等地区推进申报，未来有望惠及全球更多 FOP 患者。

关键词标签：Pasatru；garetosmab‑grts；再生元 Regeneron；进行性骨化性纤维发育不良 FOP；异位骨化 HO；OPTIMA 试验；超罕见遗传病；Activin‑A 单抗；FDA 罕见病新药批准

参考资料：更新于2026年8月19日，https://www.rheum-live.com/view/fda-approves-garetosmab-grts-for-fibrodysplasia-ossificans-progressiva