FDA批准Trutakna（atacicept-vymj）作为减少原发性免疫球蛋白A肾病成人蛋白尿的新疗法

美国 FDA 正式加速批准 Vera Therapeutics 自研皮下注射剂Trutakna（atacicept-vymj）上市，用于降低存在进展风险的成人原发性免疫球蛋白A肾病（IgA）患者蛋白尿，也是美国市场唯一同时靶向 BAFF、APRIL 双通路的 IgAN 专属治疗药物，审批依托 ORIGIN 3 全球 Ⅲ 期临床试验蛋白尿替代终点获批。

一、生产厂家与药物基础信息

本品研发、生产企业为Vera Therapeutics, Inc.，剂型为预充式皮下自动注射笔，单支规格 150mg/mL，患者可居家自行皮下给药，无需往返医院输液。药物属于 TACI-Fc 融合蛋白，作为诱饵受体同步中和 BAFF、APRIL 两种关键致病细胞因子，从源头减少半乳糖缺陷型 IgA1（Gd-IgA1）生成，阻断肾脏免疫复合物沉积，区别于传统激素、RAS 抑制剂仅对症控蛋白的治疗模式，机制具备独创性。药品收获 FDA 突破性疗法认定、优先审评双重资质，大幅压缩审评周期。

二、原发性 IgA 肾病疾病概况与适应症范围

原发性 IgA 肾病是全球发病率最高的原发性肾小球肾炎，多发于 30-40 岁中青年人群，发病核心为体内异常 IgA1 沉积肾小球，持续损伤肾脏滤过功能。患者典型表现为持续性蛋白尿、镜下血尿，若长期控制不佳，50% 患者会在确诊 10 至 20 年内进展为慢性肾衰竭，最终依赖透析或肾移植。传统治疗仅依靠降压药、激素，副作用大且大量患者蛋白尿无法达标。

本次获批适应症严格限定：经肾穿刺活检确诊、存在明确肾功能进展风险的成年原发性 IgA 肾病患者，用药目标为减少尿蛋白；该批准属于加速审批通道，药物长期延缓肾功能衰退的最终获益仍需完整 Ⅲ 期随访数据佐证。

三、ORIGIN 3 核心临床试验获批数据

支撑审批的 ORIGIN 3（NCT04716231）是多中心、随机双盲安慰剂对照 Ⅲ 期研究，受试者 1:1 分组，每周皮下注射 150mg Trutakna 或安慰剂，中期疗效分析纳入 203 名完成 36 周随访患者。

1、核心终点（24 小时尿蛋白肌酐比值 UPCR）：治疗组蛋白较基线平均下降 46%，相较安慰剂组额外降低 42%（p＜0.0001），降幅具备显著临床价值；

2、次要指标：患者体内致病性 Gd-IgA1 水平下降 68%，年龄、性别、基础肾功能、联用 SGLT2 抑制剂等各类亚组均能稳定获益；

3、安全性整体可控，治疗组不良反应发生率与安慰剂接近，无新增重度脏器毒性风险。

四、用药安全警示与标准化给药方案

1、安全风险提示

药物会抑制人体 B 细胞免疫功能，重点警示感染风险：用药前需筛查活动性感染，治疗全程禁止接种活疫苗；育龄期男女用药阶段严格避孕，孕期、哺乳期不推荐使用。发生率≥5% 的常见不良反应为上呼吸道感染、注射部位红肿、局部红斑，多为轻中度，无需停药干预。

2、推荐给药剂量

标准剂量 150mg，每周皮下注射 1 次，注射部位可选腹部、大腿前侧，每次更换注射点位；治疗持续使用，直至肾功能持续恶化或出现无法耐受的感染毒性。

五、临床创新应用价值

Trutakna 是美国首款双靶点 IgA 肾病免疫调节剂，打破传统对症治疗局限，直接阻断疾病上游免疫发病链条，大幅降低高危患者蛋白尿水平。居家皮下注射模式降低就医成本，适配长期慢病管理需求。该药的落地丰富 IgA 肾病分层治疗体系，为传统药物控制不佳、高进展风险患者提供全新长效治疗方案，推动肾小球疾病从保守支持治疗转向精准靶向免疫干预。

关键词标签：Trutakna；atacicept-vymj；阿塞西普；Vera Therapeutics；原发性 IgA 肾病；IgAN；BAFF/APRIL 双靶点；ORIGIN 3 试验；FDA 加速批准

参考资料：https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-new-treatment-reduce-proteinuria-adults-primary-immunoglobulin-nephropathy