FDA批准德曲妥珠单抗/优赫得在HER2阳性早期乳腺癌中的两种不同适应症

2026 年 5 月 15 日，美国 FDA 正式批准德曲妥珠单抗（fam-trastuzumab deruxtecan-nxki，T-DXd，商品名 Enhertu）两项全新适应症，覆盖 HER2 阳性早期乳腺癌新辅助与辅助治疗场景。同时两款配套诊断试剂同步获批，精准筛选适用患者，药品完整处方信息已在 Drugs@FDA 平台公示，为早期乳腺癌规范化诊疗再添重磅方案。

一、生产厂家与配套诊断产品

德曲妥珠单抗由Daiichi Sankyo, Inc.（第一三共） 研发生产。本次 FDA 同步批准两款伴随诊断试剂：PATHWAY anti-HER-2/neu (4B5) 兔单克隆抗体、VENTANA HER2 双 ISH DNA 探针鸡尾酒，可精准检测 HER2 表达状态（IHC 3 + 或 ISH+），以此判定患者是否适合使用该药物，实现诊、治一体化。

二、疾病与适应症详细说明

HER2 阳性乳腺癌是临床常见亚型，肿瘤侵袭性较强，早期患者即便接受手术，依旧存在复发风险。本次获批两项适应症区分明确：

一是用于 II、III 期 HER2 阳性早期乳腺癌成年患者，采用德曲妥珠单抗序贯紫杉烷、曲妥珠单抗、帕妥珠单抗（THP）方案开展新辅助治疗；

二是针对新辅助治疗后仍存在浸润性残留病灶的 HER2 阳性乳腺癌患者，将其作为术后辅助治疗用药。

三、核心临床试验及获批数据

1、新辅助治疗（DESTINY-Breast11，NCT05113251）

该多中心、随机开放试验共纳入 927 名高危 HER2 阳性早期乳腺癌患者，按 1:1:1 分组开展不同新辅助方案。核心评价指标为病理完全缓解率（pCR）。数据显示，德曲妥珠单抗序贯 THP 组 pCR 率达 67.3%（95% CI：61.9，72.4），传统 ddAC-THP 对照组为 56.3%（95% CI：50.6，61.8），组间差异具备统计学意义（p=0.003）。研究次要终点无事件生存期、总生存期暂未完成验证，另有相关研究为该适应症提供数据支撑。

2、辅助治疗（DESTINY-Breast05，NCT04622319）

试验入组 1635 名新辅助治疗后残留病灶的患者，1:1 分组分别使用德曲妥珠单抗与曲妥珠单抗恩坦辛（T-DM1）。主要终点为侵袭性无病生存期（IDFS）。结果显示，德曲妥珠单抗组 3 年 IDFS 率 92.4%，对照组为 83.7%（HR=0.47，p＜0.0001）；两组 3 年无病生存率分别为 92.3%、83.5%，数据优势显著。随访期间整体死亡病例仅占 2.9%，安全性表现稳定。

四、安全风险提示

药品处方信息设置黑框警告，重点警惕间质性肺病、肺炎，同时明确中性粒细胞减少症、左心室功能障碍两大不良反应风险。临床用药期间需定期监测肺功能、血常规及心脏功能，出现异常及时干预。

五、标准推荐用法用量

新辅助治疗：单次剂量 5.4mg/kg，每 3 周静脉给药一次，先完成 4 周期德曲妥珠单抗治疗，再接续 4 周期 THP 方案。

辅助治疗：同样按照 5.4mg/kg、每 3 周一次给药，最长使用 14 个周期，一旦出现病情复发或无法耐受的毒性，立即停止治疗。

六、临床创新价值

此次双适应症获批，打破了 HER2 阳性早期乳腺癌传统治疗格局，术前可提升肿瘤完全清除概率，术后能大幅降低复发风险。搭配专用诊断试剂的模式，让治疗更具针对性，也为全球早期乳腺癌精准治疗树立了新标杆。

关键词标签：德曲妥珠单抗；Enhertu；T-DXd；HER2 阳性早期乳腺癌；新辅助治疗；辅助治疗；FDA 批准；乳腺癌伴随诊断

参考资料：更新于2026年5月15日，https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-two-separate-indications-fam-trastuzumab-deruxtecan-nxki-her2-positive-early-stage