米托坦（Mitotane）在国家禁售的原因是什么是真的吗？

米托坦（Mitotane，商品名 Lysodren）是治疗肾上腺皮质癌（ACC）及相关库欣综合征的特异性抑制药，自1970年起被美国 FDA 批准用于 ACC，欧洲 EMA 亦批准其适应症。但在中国，它尚未通过国家药监局的本土注册审批，因此不存在“禁售”相关规定，而是一种处于未上市与尚未纳入国家医保的境况 。

由于 ACC 是一种罕见病，国内患者极少，进行大型II/III期多中心临床试验几乎不可能，上市成本与难度极高 。为此，以北京协和医院为代表的医疗机构、自2019年起，尝试通过“整体进口药品”制度为个别患者引入米托坦，并配套制定用药指南、知情同意、浓度监测等管理流程，保证安全合理使用。

坊间流传“米托坦被国家禁售”说法，实属误解。中国不是因药品本身问题而禁止，而是因为 ACC 属于罕见病，臨床路径尚未建立、注册资料缺乏、临床试验挑战巨大，所以至今尚无本土上市；但依然可以通过进口审批及临床例外途径在合规条件下使用 。换言之，“未批准” ≠ “国家禁止”。

随着罕见病政策逐步完善，国家对孤儿药引进逐渐给予倾斜支持，如纳入“国家急需临床用药”、“优先审评”等 。国内医疗机构已建立ACC治疗专家组，形成专家共识及浓度监测体系，未来若有制剂生产商开展注册申报并获得批准，中国患者将能更便捷、覆盖更广地获得治疗机会。目前建议 ACC 患者重要的是：① 在三级甲等医院确诊；② 与肿瘤/内分泌科专家沟通是否可以整体进口；③ 按照专家制订的方案、监测血气浓度及副作用。

米托坦并非国家因安全问题“禁售”，而是因罕见病导致本土上市成本高、证据匮乏，目前仍在实践中通过“整体进口”制度合规使用。期待未来政策和罕见病药物注册通路更畅通，引入更多治疗选择。

参考资料：https://www.drugs.com

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