司美替尼（Selumetinib）是一种口服小分子MEK抑制剂，主要通过抑制MEK1/2激酶活性，从而阻断MAPK/ERK信号通路，广泛用于治疗神经纤维瘤病和某些类型的癌症。该药物的原研开发由英国著名制药公司阿斯利康（AstraZeneca）主导完成。阿斯利康是全球领先的生物制药企业之一，在癌症、心血管疾病和罕见病领域具有深厚的研发实力。后来，司美替尼的部分开发和商业化权利被转让或合作开发，其中尤以与美国儿童肿瘤领域的合作最为重要。特别是与美国国家癌症研究所（NCI）的合作推动了其在神经纤维瘤病领域的研究进程。
司美替尼最早在2020年被美国FDA批准用于治疗伴有神经纤维瘤1型（NF1）相关的症状性非恶性神经鞘瘤，是首个也是目前唯一一个获得该适应症批准的MEK抑制剂。这一批准标志着针对罕见遗传病治疗领域的重大突破。阿斯利康为该药物的全球主要生产和销售方，其在欧盟、日本等地区也进行了上市申请，获得多国监管机构的认可。
在中国市场，司美替尼的上市工作也取得实质性进展，目前已经由原研方推动获批，并正式引入中国市场用于临床治疗。这一举措填补了国内在NF1相关疾病治疗方面的药物空白。司美替尼的原研药在国内的引入，对于罕见病治疗领域具有里程碑意义，为中国神经纤维瘤患者提供了新的治疗选择。
参考资料：https://www.koselugo.com
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