CTx-1301三期试验公布积极数据，助力儿童多动症治疗新突破

2025年5月20日，Cingulate生物制药公司公布了一项针对6至17岁注意力缺陷多动障碍（ADHD）患者的3期临床试验顶线数据。结果显示，该公司开发的新型药物CTx-1301在不同剂量组均显著改善了患者的ADHD症状，且在短短5周内就展现出强劲的治疗效果，效应值介于0.737至1.185之间。若该药物获得美国FDA批准，将有望成为满足全球儿童及青少年ADHD患者未被充分满足治疗需求的一线选择。

CTx-1301是一种创新型右哌甲酯专利制剂。右哌甲酯作为一种中枢神经系统兴奋剂，能够增强大脑中去甲肾上腺素和多巴胺的活性，已被广泛用于ADHD的治疗。与传统缓释制剂不同，CTx-1301采用独特的三阶段释放技术，按预定的时间和比例精准释放药效成分，因而起效更迅速且维持时间更长，有助于提高患者服药的便利性和疗效的稳定性。

此次公布的临床试验是随机、双盲且安慰剂对照的CTx-1301-005试验（ClinicalTrials.gov编号NCT05286762），入选患者均为6至17岁，且经过严格筛选，需符合ADHD评定量表（ADHD-RS-5）评分28分及以上，以及临床总体印象严重程度（CGI-S）评分4分或更高的中度及以上病情标准。研究中，103名患者被随机分配接受不同剂量的CTx-1301（18.75毫克、25毫克、37.5毫克）或安慰剂，治疗周期为5周。患者在治疗初期从12.5毫克剂量开始逐步调整至目标剂量。

试验的主要评估指标是第5周时ADHD-RS-5评分与基线的变化情况。结果显示，所有CTx-1301剂量组均显著优于安慰剂组，降低了ADHD症状的严重度，统计学显著性分别为P=0.018（18.75毫克）、P=0.011（25毫克）及P=0.001（37.5毫克）。此外，临床总体印象改善量表（CGI-I）评分也显示患者症状有明显好转。效应值方面，37.5毫克剂量组的改善最为显著，达到了1.185的高值，整体平均效应值为0.901，反映出药物在不同剂量下均具有良好疗效。

除了疗效数据外，Cingulate生物制药还披露了CTx-1301的安全性情况。今年3月发布的多项临床试验结果表明，该药物的安全性表现稳定，未出现新的安全性警示。同时，公司还发布了50毫克高剂量组的食物效应研究结果，证实CTx-1301可以在有无食物的情况下服用，这为患者的日常使用提供了更大灵活性。结合成人和儿童患者的综合数据，Cingulate预计将在今年夏季向FDA提交新药申请（NDA），为CTx-1301的上市奠定基础。

总体来看，CTx-1301的3期试验结果为ADHD儿科患者带来了新的治疗希望。其快速起效、长效维持及良好的安全性，均有望改善患者生活质量，解决目前市场上治疗药物的不足。随着新药申请的推进，未来CTx-1301有望成为儿童及青少年ADHD管理中的重要治疗方案。

参考资料：Efficacy results announced from Cingulate’s phase 3 pediatric study of CTx-1301 (dexmethylphenidate) for ADHD. News release. Cingulate. May 20, 2025.

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