塞利尼索(Selinexor)是一种口服选择性核输出抑制剂,主要通过抑制核输出蛋白XPO1(Exportin 1)来发挥抗肿瘤作用。XPO1在多种肿瘤细胞中过度表达,导致肿瘤抑制蛋白无法进入细胞核发挥作用,促进了癌细胞的生长和存活。塞利尼索通过阻断XPO1功能,使肿瘤抑制蛋白在细胞核内积累,重新激活细胞的自我凋亡机制,从而抑制肿瘤细胞的增殖。
在血液肿瘤领域,塞利尼索主要获批用于治疗多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma)。它适用于既往接受过多种治疗后病情进展的复发难治性多发性骨髓瘤患者。临床研究显示,塞利尼索联合低剂量地塞米松治疗这类患者,可以显著延长无进展生存期,提高缓解率,尤其对那些对传统疗法耐药的患者提供了新的治疗选择。
除了多发性骨髓瘤,塞利尼索还被用于治疗难治性或复发性套细胞淋巴瘤(Mantle Cell Lymphoma, MCL)。MCL是一种侵袭性淋巴瘤,传统治疗效果有限。塞利尼索凭借其独特的作用机制,为这部分患者带来了新的希望。临床试验中,塞利尼索单药或联合治疗显示出可观的客观缓解率,改善了患者的生存预后。
此外,塞利尼索还在其他血液系统恶性肿瘤如急性髓系白血病(AML)和弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)等疾病中进行临床研究,展现出一定的抗肿瘤活性。虽然目前尚未全面获批,但相关研究结果为未来扩大适应症提供了可能。总体来看,塞利尼索作为一种创新型口服药物,在多种难治性血液肿瘤的治疗中发挥了重要作用,特别适合需要新治疗策略的患者群体。
参考资料:https://www.selincro.com/
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