米托坦/密妥坦（Mitotane）是一种专用于治疗肾上腺皮质癌（Adrenocortical Carcinoma, ACC）的化疗药物，其最显著的作用机制在于选择性地抑制肾上腺皮质细胞的功能和存活。米托坦是一种类DDT结构的有机氯衍生物，在体内能选择性破坏肾上腺皮质组织，尤其是束状带和网状带细胞，从而抑制糖皮质激素和性激素的合成。这一特性使其特别适用于内分泌活跃型的ACC患者，通过控制激素分泌过剩引发的库欣综合征或雄激素过多症状，可迅速缓解患者临床表现，如高血糖、高血压、多毛、月经紊乱等。
从抗肿瘤角度来看，米托坦能够通过诱导细胞凋亡、抑制癌细胞增殖，延缓肿瘤进展。虽然其细胞毒性相较传统化疗药物更为温和，但在ACC这样少见且进展迅速的肿瘤类型中，米托坦显示出较长的无进展生存期（PFS）和部分客观缓解率（ORR）。尤其在术后辅助治疗或复发/转移患者中，米托坦能显著降低局部复发率和远处转移风险，是目前国际指南中推荐的一线系统治疗药物。
此外，米托坦具有独特的药代动力学特征，它高度脂溶，易在脂肪组织中蓄积，使其生物半衰期延长至数周至数月。这种长期稳定的血药浓度有利于维持持续的抑瘤作用，但也需要定期监测血药浓度（推荐维持在14-20μg/mL），以避免毒性积累。总的来说，米托坦的主要功效包括抑制肾上腺激素合成、缩小或稳定肿瘤、延缓病情进展，是ACC治疗中极具价值的特异性药物。
参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB00648
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