塞利尼索（Selinexor）一种机制独特的抗肿瘤药物，虽然它并非传统意义上作用于突变基因或特定受体的小分子靶向药，但在分子机制层面，它仍被归类为新型靶向治疗药物。其主要靶点是核输出蛋白XPO1（也称为CRM1），该蛋白在多种恶性肿瘤中表达上调，负责将多种肿瘤抑制蛋白从细胞核转运至胞浆，从而削弱其抗肿瘤功能。塞利尼索作为首个获批的选择性核输出抑制剂（SINE），通过阻断XPO1的功能，使得诸如p53、p21、FOXO等肿瘤抑制蛋白重新在细胞核内积聚并激活凋亡通路，最终诱导癌细胞死亡。
不同于依赖基因突变筛选特定适应症的经典靶向治疗药物，例如EGFR抑制剂或ALK抑制剂，塞利尼索作用的是肿瘤细胞中普遍存在的核-胞质转运系统，这种作用机制具有更广泛的适应性，因此可用于治疗多种实体瘤和血液系统恶性肿瘤。美国FDA已批准其用于多发性骨髓瘤和复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤的治疗，并且不需要特定分子标志物筛查，这一点与传统靶向药物形成鲜明对比。
尽管如此，塞利尼索在肿瘤细胞中选择性杀伤效果明显，对正常细胞影响相对较小，依然符合靶向治疗药物“精准攻击肿瘤弱点”的基本理念。因此在临床实践和药物分类中，它通常被视为一种新型靶向药物。当前，研究者也在探索其与其他治疗方式的联合策略，如与免疫治疗、蛋白酶体抑制剂或化疗药物联合使用，以扩大其适应症和提升治疗反应率。
参考资料：https://www.selincro.com/
免责声明： 本站关于疾病和药品的介绍仅供参考，实际治疗和用药方案请咨询专业医生和药师。
扫码
微信扫码◀
免费咨询电话
疾病药品类目导航
