莫洛替尼/莫美替尼(Momelotinib)是一种靶向JAK1、JAK2和ACVR1的三重激酶抑制剂,被用于治疗伴有中度至重度贫血的中高危骨髓纤维化(MF)成人患者。作为2023年获得美国FDA批准的新型靶向药,莫洛替尼因其对骨髓纤维化核心症状——脾肿大、系统性症状以及贫血的三重疗效而引起临床关注。与传统JAK抑制剂不同,莫洛替尼通过下调铁调素(hepcidin)水平,促进红细胞生成,因此在改善贫血方面展现出独特优势,尤其适合贫血显著或输血依赖的患者。
目前,莫洛替尼原研药尚未在中国大陆正式上市,因此无法纳入医保报销体系。对于需要该药治疗的中国患者来说,主要依赖海外购药渠道。在国际市场上,美版原研药XACDURO系列常见规格包括100mg、150mg和200mg,每盒30片。根据不同渠道的报价及汇率变化,整盒价格可能在人民币20万元左右,经济负担较为沉重。此外,部分欧美版本药品在香港、澳门或其他亚洲市场也有销售,但价格普遍较高。
值得关注的是,已有多个国家和地区推出了莫洛替尼仿制药,这为患者提供了更为经济的治疗选择。例如老挝卢修斯药厂已推出了与原研药成分一致的仿制版本,其中100mg*30片的价格仅约为2000元人民币,约为原研药价格的十分之一。尽管仿制药未必拥有与原研药相同的国际临床数据支持,但其在原料、剂量和制备工艺上通常与原研药高度一致,符合多数国家仿制药注册规范,可为经济条件有限的患者提供可负担的治疗选择。
参考资料:https://en.wikipedia.org/wiki/Momelotinib
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