吉瑞替尼的作用与功效：适应症及治疗原理解析

吉瑞替尼（Gilteritinib）是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂，商品名为Xospata，最初由安斯泰来（Astellas Pharma）开发，是目前治疗携带FLT3基因突变的复发或难治性急性髓系细胞白血病（AML）的重要靶向药物之一。它专门针对FLT3突变亚型，尤其是FLT3-ITD（内部串联重复突变）和FLT3-TKD（酪氨酸激酶结构域突变）患者，这些突变往往与疾病进展迅速、复发率高、化疗耐药等不良预后因素密切相关。

吉瑞替尼的治疗原理在于其对FLT3激酶活性的强效抑制作用。FLT3突变使得白血病细胞过度增殖、不受控制，导致骨髓中异常幼稚白细胞的积聚，正常造血受抑。而吉瑞替尼能够高度选择性地抑制FLT3的活性，阻断突变信号通路，从而诱导白血病细胞凋亡、减缓病情进展。在ADMIRAL III期临床研究中，吉瑞替尼显著延长了患者的中位总生存期（9.3个月 vs 标准治疗的5.6个月），并提高了完全缓解率，因此于2018年被美国FDA批准上市，并成为NCCN指南中推荐的FLT3突变AML复发/难治首选靶向药。

目前吉瑞替尼适用于已知存在FLT3突变的成人复发或难治性AML患者。在使用该药之前，必须进行分子检测确认FLT3突变状态。推荐剂量为每日一次120mg，口服，可空腹或与食物同服。值得注意的是，吉瑞替尼不同于传统化疗，它既可以单药使用，也可与其他药物如去甲基化剂联用探索更广泛人群适应症。

在安全性方面，吉瑞替尼的副作用整体可控，常见不良反应包括转氨酶升高、疲劳、QT间期延长、高血压、贫血等，部分患者可能出现分化综合征或胰腺酶升高，需密切监测电解质、心电图和肝肾功能。因为其靶向机制较为精准，通常较化疗更耐受，特别适合年长或合并症多、不适合强化治疗的患者群体。

参考资料：https://www.xospata.com/

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