FDA批准特泊替尼在携带MET外显子14跳跃改变的mNSCLC中的伴随诊断

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准FoundationOne Liquid CDx作为辅助诊断，用于识别具有MET外显子14跳过改变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，这些患者可能有资格接受特泊替尼（Tepotinib）治疗。

2024年2月15日，FDA定期批准特泊替尼用于治疗携带MET外显子14跳跃性改变的成年非小细胞肺癌患者。这一监管决定是在2021年2月加速批准该药物用于该适应症之后做出的。获得高质量的液体活检，如FoundationOne liquid CDx，可以帮助更多的非小细胞肺癌患者释放精准医学的力量。因为它将有助于识别更多MET外显子14跳过改变的患者，这些患者可能适合靶向治疗。

2期VISION试验（NCT02864992）的研究结果支持了特泊替尼的加速批准和定期批准。总共有313名携带MET外显子14跳跃性改变的mNSCLC患者接受了推荐剂量450mg的特泊替尼日一次，直至出现不可接受的毒性或疾病进展。主要疗效终点是总有效率（ORR）和反应持续时间（DOR）。在164名之前未接受治疗的患者中，ORR为57%（95%CI，49%-65%），40%的应答者DOR至少为12个月。在149名接受过治疗的患者中，ORR为45%（95%CI，37%-53%），36%的应答者DOR至少为12个月。

进一步的长期疗效研究结果显示，治疗初期队列的中位无进展生存期（PFS）为12.6个月（95%CI，9.7-17.7）；12个月和24个月的无进展生存率分别为52%（95%CI，43.0%-60.0%）和38%（95%CI,29.0%-47.0%）；12个月和24个月的无进展生存率分别为59%（95%CI，48.0%-69.0%）和42%（95%CI，30.0%-53.0%）。在未接受治疗和之前接受过治疗的人群中，中位总生存期分别为21.3个月（95%CI，14.2-25.9）和29.7个月（18.8不可评估）。

EQ-5D-5L视觉模拟量表和EORTC核心生活质量（QOL）全球健康状况问卷的回答表明，随着时间的推移，与健康相关的总体生活质量结果是稳定的。EORTC QLQ-LC13呼吸困难和胸痛症状评分保持稳定，咳嗽症状评分有临床意义的改善。

一个合并的安全人群包括448名实体瘤患者，他们参加了5项开放标签、单臂试验，在这些试验中，他们以推荐剂量接受了替普替尼单药治疗。5该人群包括来自VISION试验的255名患者。在VISION安全人群中，45%的患者有严重不良反应（AE），最常见的是胸腔积液（7%）、肺炎（5%）、呼吸困难（3.9%）、水肿（3.9%”）、一般健康状况恶化（3.5%）、肌肉骨骼疼痛（2%）和肺栓塞（2%）。各有一名患者死于肺炎、肝功能衰竭和液体过载引起的呼吸困难。最常见的不良事件包括水肿、恶心、疲劳、肌肉骨骼疼痛、腹泻、呼吸困难、食欲下降和皮疹。

靶向治疗引领了肺癌治疗方式的革命。生物标志物检测在将这些治疗方法送到患者手中方面发挥着至关重要的作用。由于无创液体活检，晚期NSCLC患者有更多的治疗选择。

参考资料：https://www.onclive.com/view/fda-approves-companion-diagnostic-for-tepotinib-in-mnsclc-harboring-met-exon-14-skipping-alterations

更多药品信息请咨询药得医学顾问：上市情况、有无仿制药、药品价格等