芦可替尼片（JAKAVI，Ruxolitinib）是一种选择性Janus激酶（JAK）抑制剂，主要靶向JAK1和JAK2。JAK是一类酪氨酸激酶，在细胞因子和生长因子的信号传导过程中发挥重要作用，尤其在造血和免疫调节方面。通过抑制JAK1和JAK2，芦可替尼片能够调节信号传导，影响细胞增殖、炎症反应和免疫功能。
芦可替尼片主要用于治疗原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症（PV）以及类固醇难治性急性移植物抗宿主病（aGVHD）等疾病。在这些疾病中，JAK-STAT信号通路异常激活，导致造血系统紊乱、脾脏肿大和炎症因子水平升高。芦可替尼片通过阻断该信号通路，能够减少脾脏肿大，缓解症状，并降低炎症介质的释放，从而改善患者的生活质量。
在骨髓纤维化患者中，芦可替尼片可以通过抑制JAK2信号通路，减少异常造血干细胞的增殖，并降低促炎细胞因子的水平。这不仅有助于缩小脾脏体积，还能改善疲劳、盗汗、体重下降等症状，同时延长患者的生存期。对于真性红细胞增多症患者，芦可替尼片可以抑制异常红细胞的生成，减少血栓风险，并控制血细胞数量，减少对放血治疗的依赖。
此外，在急性移植物抗宿主病（aGVHD）中，芦可替尼片的JAK抑制作用能够调节免疫系统，减少T细胞的异常激活，从而降低免疫介导的组织损伤。研究表明，芦可替尼片能够改善激素难治性aGVHD患者的症状，提高治疗响应率，并增加生存率。因此，芦可替尼片已成为这些血液和免疫相关疾病的重要靶向治疗药物之一。
参考资料：https://www.jakavi.com/
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