芦可替尼片/鲁索替尼（JAKAVI）是一种针对JAK1和JAK2蛋白酪氨酸激酶的选择性抑制剂，主要用于治疗与JAK-STAT通路异常活化相关的骨髓增殖性疾病。该通路在调控细胞因子信号传导、造血细胞分化和免疫反应中发挥关键作用，一旦异常激活，就会导致过度细胞增殖和炎症状态，进而发展成以骨髓纤维化（MF）和真性红细胞增多症（PV）为代表的疾病。JAKAVI通过抑制这一信号通路，能有效控制疾病进展并缓解症状。
目前，JAKAVI被广泛用于中高危骨髓纤维化患者，无论是原发性还是继发于真性红细胞增多症或原发血小板增多症的骨髓纤维化。在这类患者中，芦可替尼能够显著减小脾脏体积，改善因脾大导致的腹胀、早饱、体重减轻和疲乏等症状。同时，它还能抑制多种致炎细胞因子的释放，从而缓解由慢性炎症引起的全身不适，如夜间出汗、骨痛和瘙痒等。
在真性红细胞增多症患者中，JAKAVI常用于对羟基脲无效或不耐受的患者。该药不仅能有效控制血细胞计数，还能减少血栓事件的发生风险，改善微血管症状如头痛、视力模糊和四肢麻木等。更重要的是，JAKAVI的作用机制是通过根本上调控JAK2突变驱动的病理过程，因而在抑制疾病进展方面具有一定的生物学基础，而非仅限于对症治疗。
近年来，JAKAVI的适应症正在逐步扩展，包括一些炎症性疾病及移植物抗宿主病（GVHD）等，这也反映出其对免疫系统广泛调控的潜力。尽管这些新适应症尚处于进一步研究和审批阶段，但已为该药物在更多疾病领域的应用奠定了基础。
参考资料：https://www.jakavi.com/
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