培米替尼（Pemigatinib）是一种口服的小分子靶向药物，主要用于治疗晚期胆管癌（iCCA），特别是那些带有FGFR2基因重排或突变的患者。它是一种选择性的FGFR（成纤维生长因子受体）抑制剂，通过靶向和抑制FGFR信号通路，达到治疗癌症的效果。FGFR2基因的重排或突变在部分胆管癌患者中较为常见，这些突变使得肿瘤细胞不受控制地生长和增殖，培米替尼正是通过干扰这一信号通路来抑制肿瘤的进展。
培米替尼通过选择性抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3等成纤维生长因子受体的激酶活性，减少FGFR信号传导路径的激活。FGFR信号通路的异常激活在多种癌症中，尤其是在胆管癌中，起着重要作用。FGFR2基因重排或突变会导致细胞增殖和血管生成的增强，因此，抑制FGFR2的活性有助于阻止肿瘤细胞的增殖和迁移，减少肿瘤的生长和转移。
培米替尼在临床试验中表现出了良好的治疗效果，尤其是在带有FGFR2基因重排或突变的胆管癌患者中。根据临床研究，培米替尼能够显著提高患者的总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）。在一项III期临床试验中，培米替尼对带有FGFR2基因重排的胆管癌患者展现了显著的疗效，部分患者出现了肿瘤缩小，且有很大比例的患者在治疗过程中获得了临床改善。
培米替尼被批准用于治疗不可切除或转移性胆管癌（iCCA），特别是那些经过化疗治疗后病情仍持续进展的患者，且具有FGFR2基因重排或突变。该药物可以作为第二线治疗，特别是在患者未能对标准化疗产生反应时，提供了一个有效的治疗选择。
此外，培米替尼也在探索其他肿瘤类型中的潜力，包括食管癌、非小细胞肺癌等，作为对FGFR突变或重排的靶向治疗。
免责声明： 本站关于疾病和药品的介绍仅供参考，实际治疗和用药方案请咨询专业医生和药师。
扫码
微信扫码◀
免费咨询电话
疾病药品类目导航
