福坦替尼(Fostamatinib)是一种新近获批用于治疗成人原发性免疫性血小板减少症(ITP)的药物,属于脾酪氨酸激酶(Syk)抑制剂。临床研究已经证明福坦替尼在ITP患者中的安全性和有效性,但需要注意的是,临床试验的结果可能在实际应用中会有所不同。
在一项针对来自42个西班牙医疗中心的138名ITP患者的前瞻性和回顾性研究中,研究者对福坦替尼的疗效进行了深入评估。这些患者中,包括原发性和继发性ITP患者,整体中位年龄为66岁,其中55.8%为女性。患者在被诊断为ITP后,接受福坦替尼治疗的中位时间为51个月。在开始福坦替尼治疗之前,患者的中位治疗次数为4次,主要包括其他治疗手段如艾曲波帕(76.1%)、罗米斯汀(57.2%)及静脉注射免疫球蛋白(44.2%)。此外,有58名患者(约42.0%)在治疗开始前一个月内有出血的症状或体征。
福坦替尼的治疗反应显示出良好的效果,79%的患者对该药物产生了反应,其中完全反应率达到了53.6%,即血小板计数超过100*10^9/L。在接受福坦替尼单药治疗的83名患者中,高反应率达到85.4%。在为期27个月的观察期内,反应持续时间的比例为83.3%。值得一提的是,血小板反应的中位时间为11天,表明福坦替尼能够快速提高患者的血小板水平。
在这项现实世界的研究中,福坦替尼被证明对广泛年龄段的原发性和继发性ITP患者有效,安全性良好,但治疗过程中也出现了一些不良事件,其中最常见的包括腹泻(28例)和高血压(21例)。此外,个别患者出现了较为严重的并发症,如深静脉血栓形成和急性心肌梗死。
参考资料:https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38843478/
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