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替普利森(Eteplirsen)是一种用于治疗杜氏肌萎缩症(Duchenne肌肉萎缩症)的药物,由Sarepta Therapeutics公司开发。杜氏肌萎缩症是一种罕见的遗传性疾病,主要影响男性,通常在儿童时期开始发展。这种疾病导致患者的肌肉逐渐减弱和萎缩,最终影响到他们的运动能力和生活质量。
替普利森属于外显子跳跃疗法(exon-skipping therapy)的一种,是一种基因治疗方法。在杜氏肌萎缩症患者的基因中,由于缺少某些外显子(基因片段),会导致肌肉蛋白质的产生出现问题,从而引发疾病症状。替普利森的机制是通过干预这一基因缺陷,促使细胞跳过缺失的外显子,使基因转录过程能够生成相对正常的肌肉蛋白质。
具体来说,替普利森通过向患者肌肉注射药物,作用于特定基因的前体RNA(mRNA)上,鼓励细胞跳过缺失的外显子,从而产生一个部分功能的蛋白质,虽然不完全正常,但能够在一定程度上减轻肌肉受损。这种疗法不是治愈方法,但可以帮助减缓疾病进展,改善患者的生活质量。
替普利森在临床试验中显示出一些积极的效果,特别是在一些患者的步行能力方面有所改善。然而,其效果在不同患者之间可能存在差异。由于这是一项较新的治疗方法,其长期效果仍在研究中得以了解。
替普利森还没有在国内上市,因此患者无法在国内购买。国外只有美国原研药,没有仿制药,价格在1600美元左右,但是很难购买。
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