使用替普利森（eteplirsen）后多久能看到效果？

问题解答：

替普利森（eteplirsen）是一种外显子跳跃疗法，专门针对DMD患者抗肌萎缩蛋白基因（DMD基因）的第51号外显子突变。DMD患者由于基因突变，导致无法正常产生抗肌萎缩蛋白，肌肉细胞逐渐退化。替普利森通过“跳过”第51号外显子，使基因在翻译过程中能够产生部分功能性蛋白，从而减缓肌肉退化进程。

使用替普利森的疗效因人而异，通常需6个月至1年才能观察到运动功能稳定或改善。部分患者在2-3年后仍能保持行走能力，而未治疗患者可能已丧失行走能力。目前数据显示，持续用药5年以上的患者仍能获益，但肌肉功能仍会缓慢退化，只是比未治疗者更慢。