替普利森（eteplirsen）是如何治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的？

问题解答：

替普利森（eteplirsen）是一种外显子跳跃疗法，专门针对DMD患者抗肌萎缩蛋白基因（DMD基因）的第51号外显子突变。DMD患者由于基因突变，导致无法正常产生抗肌萎缩蛋白，肌肉细胞逐渐退化。替普利森通过“跳过”第51号外显子，使基因在翻译过程中能够产生部分功能性蛋白，从而减缓肌肉退化进程。目前替普利森无法治愈杜氏肌营养不良症，但可以延缓疾病进展。临床试验显示，接受治疗的患者6分钟步行距离（6MWD）下降速度减缓，部分患者肌肉功能保持更长时间。