替普利森（eteplirsen）对儿童和成人DMD患者效果相同吗？

问题解答：

替普利森（eteplirsen）是一种外显子跳跃疗法，靶向作用于抗肌萎缩蛋白基因的第51号外显子。通过跳过该外显子，帮助患者产生部分功能性抗肌萎缩蛋白，从而减缓肌肉细胞损伤。临床研究显示，接受治疗的患者6分钟步行距离（6MWD）下降速度较未治疗组更慢。

目前数据多支持5岁以上儿童使用，越早治疗（肌纤维未严重受损前）效果可能更显著。成人患者疗效有限，因肌肉已广泛纤维化。需长期使用（通常6个月以上）才能观察到运动功能稳定的效果，但个体差异较大，需定期评估肌力和运动能力。