拉罗替尼具体针对什么疾病的？

拉罗替尼（Larotrectinib）是一种高度选择性的TRK抑制剂，专门用于治疗因NTRK基因融合引发的局部晚期或转移性实体瘤，无论肿瘤发生的部位如何。其创新之处在于针对肿瘤的遗传学特性（基因融合）而非解剖学位置，为多种实体瘤患者提供了治疗选择。

适应症

拉罗替尼适用于以下疾病或肿瘤类型，这些肿瘤均与NTRK基因融合密切相关：

1.软组织肉瘤：如纤维肉瘤，特别是儿童患者的婴儿纤维肉瘤，对拉罗替尼反应显著。

2.甲状腺癌：部分分化型或未分化型甲状腺癌患者存在NTRK融合，可以从拉罗替尼治疗中获益。

3.肺癌：虽然NTRK融合在肺癌中较少见，但对于携带此基因突变的患者，拉罗替尼是一种有效的选择。

4.唾液腺癌：尤其是罕见的分泌性唾液腺癌（分泌型癌）。

5.胃肠道肿瘤：包括胃癌、结直肠癌等，伴有NTRK融合的患者可使用拉罗替尼治疗。

6.脑肿瘤：如胶质瘤等中枢神经系统肿瘤，同样可能携带NTRK基因融合。

根据临床试验（NAVIGATE、SCOUT和LOXO-TRK-14001），拉罗替尼在多个肿瘤类型中显示了显著疗效：总体客观缓解率（ORR）达75%，其中22%为完全缓解（CR）。这表明拉罗替尼对多种NTRK融合阳性实体瘤具有较强的抑制效果。

拉罗替尼突破了传统治疗按肿瘤部位分类的模式，适用于任何携带NTRK基因融合的实体瘤患者，无论年龄、病灶位置或癌症类型。

拉罗替尼主要用于治疗因NTRK基因融合导致的晚期实体瘤。虽然基因融合的发生率较低（约占所有肿瘤的1%以下），但在特定肿瘤中，如纤维肉瘤、唾液腺癌等，NTRK融合的比例较高，拉罗替尼为此类患者提供了精准治疗方案。

参考资料：

1.Bayer官网，https://www.bayer.com

2.美国食品药品监督管理局（FDA），https://www.fda.gov

3.《新英格兰医学杂志》，https://www.nejm.org

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