艾伏尼布/依维替尼（Ivosidenib）是由美国的Agios Pharmaceuticals公司研发的一种小分子口服药物，主要用于治疗具有IDH1基因突变的癌症患者。IDH1酶在细胞代谢中扮演着重要角色，负责催化异柠檬酸（isocitrate）转化为α-酮戊二酸（α-ketoglutarate），同时还参与了NADP的还原反应，生成NADPH。正常情况下，这一过程对于维持细胞的能量代谢和抗氧化能力至关重要。然而，当IDH1基因发生突变时，酶的功能发生改变，导致产生过量的代谢物D-2-戊二酸（2-HG）。这种代谢物被认为在多种癌症的发生和发展中发挥着重要作用，包括急性髓性白血病（AML）、胆管癌以及骨髓增生异常综合征等。
2-HG的积累可以干扰细胞的正常代谢和表观遗传调节，进而促进肿瘤的发生。艾伏尼布的机制是通过抑制突变的IDH1酶，从而降低2-HG的水平，恢复正常的细胞代谢。这一治疗策略为传统的化疗和放疗提供了新的选择，尤其适合那些对常规治疗无反应或出现耐药的患者。临床试验结果显示，艾伏尼布在治疗IDH1突变的急性髓性白血病患者中表现出了良好的疗效，为患者的生存带来了希望。
艾伏尼布的剂量通常设定为每日500毫克，可以与餐同服或空腹服用，患者需要持续服用直至疾病进展或出现不可接受的副作用。在FDA的批准下，艾伏尼布已成为临床上治疗特定类型癌症的重要药物之一。由于药物的靶向性质，医生会在使用前通过基因检测确保患者存在IDH1突变，以此来指导治疗方案。
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